SJD Barcelona și Fundația Columbus lansează un proiect pentru accelerarea dezvoltării terapiilor avansate în cazul bolilor extrem de rare

SJD Barcelona Children's Hospital și Fundația Columbus au inițiat o colaborare strategică pentru a stimula dezvoltarea de terapii avansate în domeniul bolilor ultra-rare și pentru a facilita accesul pacienților pediatrici europeni la opțiuni terapeutice cu potențial transformator.

Alianța va debuta cu trei programe dedicate bolilor SPG50, CLN7 și CMT4J, cu scopul de a construi un model durabil și replicabil pentru patologii cu necesități medicale ridicate și interes comercial redus sau inexistent. În acest context, Sant Joan de Déu va îngriji și trata pacienții pediatrici europeni afectați, în timp ce Fundația Columbus va coordona, în colaborare cu compania americană Elpida Therapeutics, care funcționează ca organizație non-profit, domeniile de dezvoltare clinică, strategie de reglementare și producție necesare pentru a avansa către terapii care pot fi înregistrate.

Miquel Pons, director adjunct al SJD Barcelona Children's Hospital, subliniază: „Avem un angajament istoric față de copii și față de inovarea clinică. Această colaborare ne consolidează capacitatea de a administra și monitoriza terapii avansate și de a contribui la o dezvoltare terapeutică riguroasă și centrată pe pacient”.

O platformă scalabilă

Fundația Columbus anticipează un salt tangibil în 2026-2027 în ceea ce privește atragerea și dezvoltarea de terapii pentru copiii cu boli ultra-rare, susținut de noi capacități de administrare și monitorizare clinică în cadrul spitalului și de consolidarea unui model de lucru care să facă aceste proiecte viabile și scalabile.

În cazul patologiilor foarte rare, factorul critic nu este doar știința, ci coordonarea tuturor elementelor: identificarea pacienților, guvernanța clinică, producția și controlul calității, interacțiunea cu autoritățile de reglementare și organizarea accesului în rețea. Această colaborare a luat naștere tocmai pentru a acoperi acest vid și a transforma oportunitățile terapeutice reale în tratamente administrate.

Din Statele Unite, Terry Pirovolakis, fondator și CEO al Elpida Therapeutics, afirmă: „Acest acord reprezintă tipul de cooperare transatlantică necesar pentru a transforma știința de vârf în terapii reale, cu o strategie clinică, de reglementare și de fabricație aliniată încă de la început”.

Colaborarea începe cu trei programe dedicate bolilor ultra-rare (SPG50, CLN7 și CMT4J) și va continua cu alte programe, precum cel dedicat bolii rare CTNNB1, în colaborare cu Fundația CTNNB1 din Slovenia și Asociația Spaniolă CTNNB1.

Un model durabil

Obiectivul comun este ca dezvoltarea de terapii pentru boli ultra-rare să fie viabilă pe termen lung, nu doar pentru aceste indicații, ci și ca platformă pentru multe alte patologii care astăzi nu beneficiază de un program de dezvoltare fezabil.

Pentru a concretiza aceste oportunități în tratamente administrate, SJD Barcelona și Fundația Columbus elaborează un plan de finanțare pentru perioada 2026-2027, orientat către acoperirea costurilor clinice și de monitorizare, punerea la dispoziție a loturilor de producție atunci când este necesar și asigurarea capacității de coordonare clinică, de reglementare și de calitate. Astfel, ambele entități aspiră să consolideze un model care să combine excelența clinică, sustenabilitatea economică și cooperarea internațională în serviciul pacienților pediatrici cu boli ultra-rare.

„Provocarea în cazul bolilor ultra-rare nu este doar științifică, ci și sustenabilitatea dezvoltării. Prin această alianță dorim să construim o cale care să permită ajungerea la pacienți și, în același timp, să creăm un mecanism care să permită finanțarea proiectelor următoare”, subliniază Javier García, fondator și secretar al Fundației Columbus.