SJD的巴塞罗那儿童癌症中心的科学主任豪梅·莫拉（Jaume Mora）在本次采访中概述了未来治疗儿童癌症的方针。
SJD的巴塞罗那儿童癌症中心科学主任、圣胡安·德·德乌研究所肉瘤与神经母细胞瘤研究组负责人豪梅·莫拉（Jaume Mora），是唯一一位两度获得费罗基金会（Fero）著名研究资助的西班牙研究人员。2009年，他获得了该基金会首次面向青年研究人员颁发的资助。 十六年后，他荣获了面向资深研究人员的第四届巴塞尔加博士研究金。
多年来，莫拉一直倡导建立专门的儿童肿瘤治疗与研究中心，因为正如他所解释的那样，“儿童癌症与成人癌症毫无关系”。 “发育性肿瘤起源于胎儿期，”他指出，“所有患上发育性肿瘤的儿童，出生时就携带这些基因变异，体内存在这些癌前细胞，这些细胞会在出生后的生长过程中，随着受累器官的成熟，在某个时间点发展成肿瘤。 “我们花了二十年才证明这一点，但现在我们已确凿地证实了这一事实。这一事实使得针对儿童癌症的专项研究至关重要，也证明了像巴塞罗那SJD儿童癌症中心这样的机构存在的必要性。”
儿童癌症研究目前进展如何？
我们现已知晓，发育性肿瘤是由胚胎干细胞中的基因突变引起的。我们还了解，当最初的突变导致胚胎干细胞在分化过程中停止或受阻时，该细胞所处的具体环境。 这一点至关重要，因为它为逆转这种阻滞开辟了可能性，从而能够以高度精准且无毒的方式阻止肿瘤生长。我们的目标并非杀死这些干细胞，而是解除其阻滞，使其能够继续正常的分化过程。
如何实现？
目前，当患者带着一个非常大的肿瘤来找我们时，我们会通过手术将其切除，并进行化疗和放疗以消除可见的肿瘤细胞。 但现在，我们希望更进一步，直击问题的根源，针对能够繁殖新癌细胞并使肿瘤复发（复发）的干细胞采取行动。 通俗地说，手术和化疗让我们能够切除肿瘤的枝叶，而靶向治疗则直击问题的根源：它作用于干细胞，以防止肿瘤再生。 这可以通过两种方式实现：一种是免疫疗法，通过激活免疫系统；另一种是靶向治疗，通过给药来“解锁”干细胞，使其恢复正常过程。
它对哪些肿瘤有效？
免疫疗法在某些类型的白血病、神经母细胞瘤和淋巴瘤中已被证明有效，但可能对某些肿瘤（如肉瘤）无济于事。我们认为，针对肉瘤，靶向治疗将特别有用，横纹肌肉瘤就是一例。
她刚刚获得了第四届巴塞尔加·费罗博士资深研究人员研究基金，金额为30万欧元，用于横纹肌肉瘤的研究。
我们现在治疗横纹肌肉瘤的方式与30年前一样，治愈率达到70%。但相当大比例出现转移或复发的患者最终会死亡。
许多研究团队都曾尝试过各种方法，但均未奏效。如今，得益于我们团队的研究，我们知道 PRKG1 蛋白在该肿瘤的发展中起着重要作用，因为它阻断了干细胞应遵循的肌肉谱系分化过程。 PRKG1是一种激酶类酶，可通过药物抑制，从而恢复分化过程。既然我们已知其阻断的机制，我们希望开发一种特异性PRKG1抑制剂，并为横纹肌肉瘤领域首个以PRKG1为靶点的临床试验奠定基础。
患者家属在该肿瘤的研究中发挥了关键作用。正是得益于已故患者克里斯蒂娜（Cristina）家人的捐赠，这项研究才得以推进。
我们在医院取得的所有发现，无一例外，都或多或少受到家属支持的推动和激励。横纹肌肉瘤的研究案例尤为典型。正是得益于克里斯蒂娜家属的坚韧不拔，我们才开启了针对这种肿瘤的研究方向。 我们从零开始，不得不深入学习这类肿瘤的生物学特性。最终，得益于该研究第一作者埃斯特拉·普拉达的才华，我们取得了这一发现，并将在费罗基金会的支持下继续推进相关研究。 如今我们虽获得诸多奖项与认可，但推动我们走到今天的最初动力始终来自患者家庭。横纹肌肉瘤研究如此，视网膜母细胞瘤、神经母细胞瘤、弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）、尤因氏肉瘤等其他研究亦是如此。
您如何展望儿童癌症的未来？
人们越来越愿意谈论预防问题。 世界各地的专家们开始思考针对全人群的大规模预防体系，例如，通过新生儿筛查来预防携带肿瘤前体克隆的儿童发展成肿瘤（白血病、髓母细胞瘤、弥漫性内生性脑桥胶质瘤或尤因氏肉瘤……）。
在得克萨斯州，一位研究人员正在启动一项针对新生儿的计划，该计划包括对他们进行脑部扫描，以便检测出髓母细胞瘤——这是儿科中最常见的恶性脑肿瘤。这种肿瘤源于大脑中一个非常特定部位发生的变异，而这种变异本是可以预防的。小脑母细胞瘤是儿科最常见的恶性脑肿瘤，源于大脑特定部位发生的变异，可通过靶向治疗或手术进行早期治疗。
这一切标志着一个极其重大的范式转变。我们将看到在哪些情况下可行、哪些情况下不可行，因为某些情况可能无法实现，但未来充满希望。
