Proiectul european ARI-chALL, coordonat de SJD Barcelona, lansează un nou studiu clinic în domeniul leucemiei pediatrice

SJD Barcelona Children's Hospital este centrul coordonator al proiectului european ARI-chALL (ARI childhood Acute Lymphoblastic Leukemia), o inițiativă internațională care promovează un nou studiu clinic destinat copiilor cu leucemie limfoblastică acută (LLA) aflați la prima recidivă, prin terapia CAR-T ARI-0001.

Leucemia limfoblastică acută este cel mai frecvent tip de cancer la copii și afectează limfocitele, un tip de globule albe. Deși tratamentele actuale permit vindecarea a 80-90% din cazuri, prognosticul se înrăutățește semnificativ atunci când apare o primă recidivă, mai ales dacă aceasta este precoce sau asociată cu anumite alterări genetice. În aceste cazuri, sunt necesare noi alternative terapeutice mai eficiente și mai puțin toxice.

O terapie CAR-T dezvoltată în Europa

Terapia CAR-T ARI-0001 a fost dezvoltată de dr. Manel Juan la Hospital Clínic din Barcelona, în colaborare cu SJD Barcelona în domeniul pediatric. Este vorba despre prima terapie CAR-T dezvoltată integral în mediul academic din Europa și autorizată în Spania de către Agenția Spaniolă pentru Medicamente și Produse Sanitare în temeiul Clauzei de Excepție Spitalicească pentru adulții cu LLA refractară sau în recidivă.

În 2023, SJD Barcelona a putut iniția un studiu clinic grație finanțării unei burse din partea Institutului de Sănătate Carlos III și donației familiei Arianei Benedé, o pacientă tratată inițial în cadrul centrului și ulterior la Clínic, după o recidivă. De atunci, spitalul are 30 de pacienți pediatrici care se află deja în faza 2 a studiului. Prin proiectul ARI-chALL, se înscriu încă 10 copii din Spania, ajungând la un total de 40. În total, studiul va include 70 de copii din diverse țări europene, toți aflați la prima recidivă. CAR-T ARI-0001 este deja în curs de fabricare la Platforma de Terapii Avansate a SJD Barcelona Children's Hospital.

„Leucemia limfoblastică acută este astăzi un cancer foarte curabil la majoritatea copiilor, dar atunci când apare o primă recidivă, prognosticul se înrăutățește semnificativ”, explică dr. Susana Rives, cercetătoare principală a proiectului și hematolog pediatru la SJD Barcelona. Ea adaugă: „Prin acest studiu clinic dorim să oferim o nouă oportunitate terapeutică acestor pacienți, evaluând eficacitatea și siguranța CAR-T ARI-0001 la populația pediatrică și avansând către tratamente mai personalizate, mai eficiente și cu toxicitate redusă”.

Impulsul fundațiilor europene

Studiul ARI-chALL se înscrie în cadrul inițiativei ATTRACT 2025, promovată de șase organizații caritabile europene de luptă împotriva cancerului, care și-au unit eforturile pentru a stimula cercetarea internațională în tratamentul cancerelor rare. Promotorii sunt Anticancer Fund (Belgia), Asociația Spaniolă Împotriva Cancerului (Spania), Fondation ARC (Franța), Kom op tegen Kanker/Kom Cancer Society (Olanda) și, în această nouă ediție, Rising Tide Foundation for Clinical Cancer Research (Elveția).

În Spania, studiul este finanțat și de Fundació Bosch Aymerich cu 200.000 de euro, sumă care va permite extinderea numărului de participanți cu încă trei pacienți.

Studiul, condus de Unitatea de Cercetare Clinică de la SJD Barcelona, are ca obiectiv extinderea dovezilor clinice necesare pentru a îndeplini cerințele Agenției Europene pentru Medicamente în cadrul Planului de Cercetare Pediatrică (PIP).

Una dintre etapele importante ale proiectului va fi fabricarea CAR-T ARI-0001 și în spitalele din alte țări participante, creând o rețea europeană de centre producătoare de terapii avansate. Prin coordonarea ARI-chALL, SJD Barcelona își consolidează poziția de lider în cercetarea clinică și inovarea în oncologia pediatrică pentru a răspunde nevoilor medicale încă nesatisfăcute.