Rezultatele preliminare ale studiilor clinice privind terapia CAR-T indică remisiuni complete în cazul unor boli reumatice.

În februarie 2026, SJD Barcelona Children's Hospital, împreună cu rețeaua europeană de referință (ERN) RITA, a organizat o întâlnire internațională a experților pentru a stabili care dintre pacienții pediatrici cu boli autoimune sistemice ar putea fi eligibili pentru tratament cu terapii CAR-T avansate.

Acesta este un domeniu pe care unele echipe internaționale au început deja să îl exploreze, dar pentru a analiza mai bine rezultatele și a trage concluzii, este necesar să se ajungă la un acord asupra unor criterii comune pentru aceste tratamente. Șeful Serviciului de Reumatologie Pediatrică, Jordi Antón, subliniază: „dacă vrem să comparăm rezultatele și să tragem concluzii solide, este esențial să folosim aceiași parametri”.

Spitalul a găzduit o întâlnire internațională privind terapiile CAR-T în bolile autoimune sistemice pediatrice. Ce a determinat această întâlnire?

Terapiile CAR-T sunt utilizate de câțiva ani în oncologia pediatrică. Recent, unele studii clinice cu pacienți adulți cu boli autoimune sistemice au început să aplice aceste terapii avansate, cu rezultate promițătoare.

În rândul populației pediatrice, există și mai puține cazuri publicate, dar acestea arată, de asemenea, rezultate foarte bune. Acest lucru ne-a determinat să solicităm o finanțare națională pentru a lansa un proiect de cercetare clinică cu CAR-T la copii și adolescenți.

La eveniment au participat profesioniști de la SJD Barcelona și alți experți din toată țara.

Da. Când am conceput studiul, am observat că și alte grupuri internaționale explorau acest domeniu, dar nu lucrau cu criterii omogene de includere, excludere sau de măsurare a rezultatelor. Prin urmare, împreună cu Rețeaua Europeană de Referință RITA, am organizat o conferință de experți pentru a defini aceste criterii în populația pediatrică: ce pacienți să includem și cum să măsurăm rezultatele.

Profitând de această ocazie, am organizat și o întâlnire internațională, atât fizică, cât și virtuală, pentru a trece în revistă și a analiza ce s-a realizat până acum în acest domeniu. Suntem foarte mulțumiți de reacția pe care a avut-o din partea specialiștilor înregistrați din întreaga lume, ceea ce demonstrează nivelul ridicat de interes pentru acest subiect.

Dacă aceste terapii sunt asociate cu oncologia, cum se explică trecerea la bolile reumatice?

Deoarece abordarea este diferită. În oncologie, obiectivul este eliminarea celulelor tumorale; în cazul bolilor autoimune sistemice, ceea ce urmărim este „resetarea” sistemului imunitar. Adică eliminarea sau modificarea celulelor implicate în răspunsul imunitar alterat, astfel încât boala să fie controlată.

În cazul căror boli ar putea începe să fie aplicate aceste terapii avansate?

Plănuim să începem studiul la copii și adolescenți cu lupus eritematos sistemic, dermatomiozită juvenilă și sclerodermie sistemică.

Care este tratamentul actual pentru aceste trei boli?

În prezent, deoarece obiectivul principal este controlul răspunsului inflamator și imunitar, se utilizează corticosteroizi, imunosupresoare, inhibitori selectivi și medicamente biologice. Aceste tratamente sunt eficiente în multe cazuri, dar nu reușesc întotdeauna să asigure un control complet, în special în formele mai severe.

Și ce ar putea oferi terapia CAR-T în plus față de tratamentele actuale?

Rezultatele preliminare ale studiilor clinice cu CAR-T la adulți și în unele cazuri pediatrice indică remisiuni complete. Adică, unii pacienți au reușit să controleze complet boala, să-i oprească activitatea și, în unele cazuri, să renunțe la medicație. Aceasta este o oportunitate excelentă de a explora tratamente mai bune.

Care pacienți ar putea fi candidați pentru aceste terapii?

Ca în cazul oricărei terapii noi, trebuie mai întâi demonstrate siguranța și eficacitatea acesteia. Într-o fază inițială, candidații ar fi pacienții la care tratamentele standard au eșuat și care prezintă forme severe sau progresive ale bolii. Cu toate acestea, dacă răspunsul favorabil pe care îl sperăm se confirmă, ar putea deveni un tratament generalizat pentru mulți alți pacienți.

De ce este important să se ajungă la un acord privind protocoalele și criteriile comune?

În prezent, există grupuri internaționale care au demarat proiecte cu propriile criterii. Problema este că, dacă dorim să comparăm rezultatele și să tragem concluzii solide, este esențial să utilizăm aceiași parametri. În cadrul reuniunii, am ajuns la un consens pe care sperăm să îl publicăm în următoarele luni.

Subvenția care v-a fost acordată este destinată demarării unui studiu clinic în domeniul terapiilor CAR-T.

Da. Avem propriul nostru studiu clinic, în colaborare cu Hospital Clínic și alte două centre din țară. Este un studiu în fază incipientă, desfășurat în mediul spitalicesc, la Platforma de Terapii Avansate SJD Barcelona. Acesta se concentrează în principal pe evaluarea siguranței tratamentului, dar vom analiza și măsurile de eficacitate. Putem acoperi tratamentul a 15 pacienți și sperăm să începem recrutarea acestora la sfârșitul acestui an.

Ce impact ar putea avea validarea acestui studiu asupra calității vieții pacienților?

Dacă rezultatele preliminare se vor confirma, ar putea reprezenta o descoperire majoră; am putea asista la o schimbare de paradigmă în gestionarea celor mai severe forme de boli autoimune sistemice.

Ar putea fi replicat acest model la nivel internațional?

Dacă rezultatele studiilor din faza inițială confirmă beneficiile observate, ideea este de a crea rețele de colaborare internaționale, astfel încât tratamentul să poată fi oferit unui număr mai mare de pacienți. Scopul final este ca, dacă se dovedește sigur și eficient, autoritățile din domeniul sănătății să îl aprobe ca parte a tratamentului pentru aceste boli.

Și dacă funcționează în cazul acestor trei boli, ar putea fi extins la alte afecțiuni și specialități?

Sunt convins. Acesta este un domeniu de cunoaștere în plină expansiune și, în câțiva ani, va schimba modul în care abordăm anumite boli. Nu este un proces ușor: necesită finanțare, studii noi și colaborare cu alte centre de expertiză, dar este posibil.