SJD Barcelona Children's Hospital возглавляет перспективное исследование новой пероральной терапии для лечения детской церебральной адренолейкодистрофии

Международная группа исследователей под руководством SJD Barcelona Children's Hospital и Исследовательского института Сант-Жоан-де-Деу представила предварительные результаты новаторского клинического исследования, посвященного лериглитазону — первому пероральному препарату для лечения детской церебральной адренолейкодистрофии (cALD). Это редкое и тяжелое генетическое заболевание поражает миелин — вещество, которое покрывает и защищает нервные волокна головного мозга. До сих пор терапевтические возможности были крайне ограничены и сводились, главным образом, к пересадке костного мозга. Однако результаты исследования под названием NEXUS открывают новую перспективу.

После 24 недель лечения лериглитазоном у всех пациентов наблюдалась клиническая стабилизация, а у 45% из них прогрессирование поражений головного мозга было остановлено. Кроме того, серьёзных побочных эффектов, связанных с препаратом, не зафиксировано, что подтверждает его безопасность. «На данный момент препарат не рассматривается как замена гематопоэтической трансплантации или генной терапии, а скорее как временная терапевтическая опция, способная стабилизировать заболевание и предоставить окно возможностей для последующего излечивающего лечения при наличии подходящего донора», — объясняет доктор Анхельс Гарсия Касорла, руководитель отделения метаболических заболеваний в Сант Жоан де Деу.

Авторы исследования, опубликованного в журнале eClinicalMedicine (The Lancet Discovery Science), подчеркивают важность раннего выявления заболевания, которое уже начинают включать в некоторые неонатальные скрининги. Проект, инициированный каталонской биотехнологической компанией Minoryx Therapeutics, продолжит наблюдение за пациентами в течение 96 недель. Исследовательская команда надеется, что это направление станет поворотным моментом в лечении этого тяжелого нейрометаболического заболевания.