«Предварительные результаты клинических испытаний терапии CAR-T указывают на полные ремиссии при некоторых ревматических заболеваниях»

В феврале 2026 года детский госпиталь SJD Barcelona Children's Hospital совместно с ERN RITA организовал международную встречу экспертов, чтобы определить, какие педиатрические пациенты с системными аутоиммунными заболеваниями могут быть кандидатами на лечение передовыми терапиями CAR-T.

Речь идет о направлении, которое некоторые международные исследовательские группы уже начали изучать. Однако для более точного анализа результатов и получения обоснованных выводов необходимо согласовать общие критерии применения этих методов лечения. Руководитель отделения детской ревматологии Jordi Antón отмечает: «Если мы хотим сравнивать результаты и делать надежные выводы, крайне важно использовать одинаковые параметры».

Госпиталь провел международную встречу, посвященную терапии CAR-T при системных аутоиммунных заболеваниях у детей. Что стало причиной организации этой встречи?

Терапия CAR-T уже несколько лет применяется в детской онкологии. Недавно в некоторых клинических исследованиях с участием взрослых пациентов с системными аутоиммунными заболеваниями начали использовать эти передовые методы лечения, и первые результаты выглядят многообещающими.

У педиатрических пациентов таких опубликованных случаев пока меньше, однако они также показывают очень хорошие результаты. Это побудило нас подать заявку на национальный грант, чтобы продвигать проект клинических исследований с использованием терапии CAR-T у детей и подростков.

Во встрече приняли участие специалисты SJD Barcelona Children's Hospital, а также другие эксперты со всего мира.

Да. Когда мы разрабатывали исследование, мы увидели, что другие международные группы также изучают это направление, однако критерии включения, исключения и оценки результатов не были едиными. Поэтому совместно с European Reference Network RITA мы организовали встречу экспертов, чтобы определить эти критерии для педиатрических пациентов: каких пациентов следует включать и как оценивать результаты лечения.

Пользуясь этой возможностью, мы также организовали международную встречу в очном и онлайн-формате, чтобы обсудить и проанализировать все, что было сделано в этой области до настоящего времени. Мы очень довольны тем интересом, который вызвало мероприятие: на него зарегистрировались специалисты со всего мира, что показывает большой интерес к этой теме.

Если эти терапии обычно ассоциируются с онкологией, как объяснить их применение при ревматических заболеваниях?

Потому что подход отличается. В онкологии цель заключается в уничтожении опухолевых клеток, в то время как при системных аутоиммунных заболеваниях мы стремимся «перезагрузить» иммунную систему. То есть устранить или изменить клетки, участвующие в нарушенной иммунной реакции, чтобы заболевание удалось взять под контроль.

При каких заболеваниях можно было бы начать применять эти передовые методы терапии?

Мы рассматриваем возможность начать исследование у детей и подростков с системной красной волчанкой, ювенильным дерматомиозитом и системной склеродермией.

Как сегодня лечат эти три заболевания?

В настоящее время, поскольку основная цель лечения заключается в контроле воспалительной и иммунной реакции, применяются кортикостероиды, иммунодепрессанты, селективные ингибиторы и биологические препараты. Во многих случаях эти методы лечения оказываются эффективными, однако не всегда позволяют полностью контролировать заболевание, особенно при его наиболее тяжелых формах.

А что может дать терапия CAR-T такого, чего не обеспечивают существующие методы лечения?

Предварительные результаты клинических исследований CAR-T у взрослых и в некоторых педиатрических случаях даже указывают на полные ремиссии. Иными словами, у некоторых пациентов удалось полностью контролировать заболевание, остановить его активность и, в отдельных случаях, прекратить прием медикаментов. Это открывает большие возможности для изучения более эффективных методов лечения.

Какие пациенты могут быть кандидатами на такие методы терапии?

Как и в случае любой новой терапии, сначала необходимо доказать ее безопасность и эффективность. На первом этапе кандидатами могут стать пациенты, у которых стандартные линии лечения оказались неэффективными и у которых наблюдаются тяжелые или прогрессирующие формы заболевания. Однако если подтвердится ожидаемый нами хороший ответ на лечение, в будущем этот метод может стать применимым для гораздо более широкого круга пациентов.

Почему важно согласовать общие протоколы и критерии?

В настоящее время международные исследовательские группы уже начали проекты, используя собственные критерии. Проблема в том, что если мы хотим сравнивать результаты и делать обоснованные выводы, необходимо использовать одинаковые параметры. На этой встрече нам удалось достичь консенсуса, который, как мы надеемся, будет опубликован в ближайшие месяцы.

Грант, который вы получили, предназначен для начала клинического исследования в области терапии CAR-T?

Да. У нас есть собственное клиническое исследование, которое проводится совместно с Hospital Clínic и еще двумя центрами страны. Это исследование ранней фазы, которое проходит в условиях больницы на Платформе передовых методов лечения госпиталя SJD Barcelona Children's Hospital. Его основная цель заключается в оценке безопасности лечения, однако мы также будем анализировать показатели эффективности. В рамках исследования мы сможем провести лечение 15 пациентов и рассчитываем начать их набор к концу этого года.

Какое влияние может оказать подтверждение результатов этого исследования на качество жизни пациентов?

Если предварительные результаты подтвердятся, это может стать очень важным шагом вперед. Мы можем оказаться на пороге смены парадигмы в лечении наиболее тяжелых форм системных аутоиммунных заболеваний.

Можно ли будет масштабировать эту модель на международном уровне?

Если результаты клинических исследований ранней фазы подтвердят наблюдаемые преимущества, планируется создать международные сети сотрудничества, чтобы лечение могло быть доступно большему числу пациентов. Конечная цель заключается в том, чтобы, если терапия окажется безопасной и эффективной, органы здравоохранения могли одобрить ее как один из методов лечения этих заболеваний.

И если терапия окажется эффективной при этих трех заболеваниях, можно ли будет расширить ее применение на другие патологии и медицинские специальности?

Я в этом убежден. Это направление знаний активно развивается, и в ближайшие годы оно изменит подход к лечению некоторых заболеваний. Это непростой процесс: необходимы финансирование, новые исследования и сотрудничество с другими специализированными центрами, но это вполне возможно.