Наша миссия заключается в разработке и производстве передовых методов лечения, а также в внедрении инноваций в клиническую практику устойчивым, эффективным и справедливым образом для детей, страдающих редкими заболеваниями.
Платформа передовых методов лечения (PTA) больницы Sant Joan de Déu Barcelona — это ультрасовременный центр площадью 1280 м², созданный для того, чтобы преобразовать передовые научные исследования в области передовых методов лечения в клинические процедуры высочайшего качества в соответствии с самыми строгими стандартами.
Как отметил профессор Ален Фишер, пионер в области педиатрической генной терапии, «в мире очень мало подобных объектов», имея в виду платформу нашей больницы после посещения объекта в июне 2025 года. Эти помещения входят в число крупнейших больничных инфраструктур по производству передовых методов лечения.
Что такое передовые методы лечения?
Передовые методы лечения или лекарственные средства передовой терапии (ATMP, по английской аббревиатуре) представляют собой новую парадигму в современной медицине, поскольку включают в себя инновационные методы генной, клеточной и тканевой инженерии, разработанные для лечения пациентов с нерешенными медицинскими потребностями, имеющими большое значение. Эти методы лечения дают надежду и открывают новые возможности для детей с редкими и сложными заболеваниями, для которых не существует альтернативных эффективных методов лечения.
Ярким примером является производство CAR-T-клеток, которые успешно применяются для лечения пациентов с острой лимфобластной лейкемией, не ответивших на традиционное лечение.
Для производства препаратов передовой терапии необходимо соблюдать правила надлежащей производственной практики (GMP, англ. Good Manufacturing Practices), чтобы гарантировать соответствие производственным стандартам, предъявляемым на национальном и международном уровнях. Платформа Sant Joan de Déu имеет сертификат GMP и разрешение Испанского агентства по лекарственным средствам и медицинским изделиям (ES/102I/24) на производство CAR-T-клеток, предназначенных как для педиатрических, так и для взрослых пациентов.
Производство в Сан-Жоан-де-Деу
С момента получения сертификата GMP в августе 2024 года Платформа передовых терапий производит CAR-T-препарат ARI0001 для детей и взрослых, провела валидацию дополнительных препаратов передовой терапии и запустила собственное производство лентивирусных векторов (LVV) в соответствии со стандартами GMP. Кроме того, команда значительно расширилась, укрепив междисциплинарный опыт, необходимый для обеспечения развития и долгосрочной устойчивости объекта.
Производство препаратов передовой терапии для лечения редких заболеваний представляет собой чрезвычайно сложную научную, технологическую и экономическую задачу из-за низкой распространенности заболеваний, недодиагностики, ограниченного числа пациентов и недостаточных коммерческих стимулов. Перенос академических исследований в клиническую практику требует междисциплинарного опыта, специальной инфраструктуры и значительных финансовых вложений, что ставит под угрозу долгосрочную жизнеспособность проекта.
Кроме того, фармацевтическая отрасль зачастую игнорирует редкие заболевания из-за их низкой коммерческой привлекательности, в результате чего пациенты, страдающие этими заболеваниями, не получают потенциально излечивающих методов лечения.
Разрешение на производство и импорт (MIA)
Общая цель Платформы передовых методов лечения, как академическо-больничной инфраструктуры, заключается в обеспечении доступа к этим лекарственным средствам для педиатрических пациентов, страдающих редкими заболеваниями. Её деятельность вышла за рамки академического производства и теперь направлена на установление стратегического сотрудничества с биотехнологическими малыми и средними предприятиями, которым требуется поддержка в производстве в соответствии со стандартами GMP.
По этой причине Платформа находится в процессе получения разрешения на производство и импорт (MIA). Данная аккредитация позволит предприятию производить, проводить контроль качества, сертифицировать и выпускать препараты передовой терапии в соответствии с требованиями GMP для клинического применения, а также импортировать эти препараты из стран как внутри, так и за пределами Европейского союза и содействовать их экспорту для международных клинических инициатив в соответствии с национальными и европейскими нормативными требованиями.
Объекты
Платформа передовых терапевтических технологий Sant Joan de Déu занимает площадь 1280 м² и состоит из производственного участка, соответствующего стандартам GMP, зоны доклинических исследований и разработок (I+D) на этапе до GMP, а также криогенной зоны:
- Производственная зона, соответствующая стандартам GMP, площадью 400 м² оснащена четырьмя чистыми помещениями (класса B/C), специально спроектированными для производства различных видов передовых терапевтических средств (клеточные, генные и тканевые) и лентивирусных векторов (LVV). Кроме того, она включает лабораторию контроля качества в процессе производства, микробиологическую лабораторию, раздевалки и складскую зону — все в условиях контролируемой и классифицированной среды.
- Площадь зоны НИОКР составляет 200 м² и включает 25 лабораторных столов, два помещения для культивирования клеток, два оборудования и зону хранения. Она тесно связана с зоной GMP, что обеспечивает среду для разработки процессов, позволяющую плавно переходить от доклинических испытаний/испытаний на этапе, предшествующем GMP, к клиническому производству. Кроме того, здесь работают исследователи программы GEMDIP — проекта по изучению иммунодефицитных заболеваний у детей, осуществляемого Исследовательским институтом Сан-Хуан-де-Деу. Кроме того, с 2024 года PTA принимает биотехнологический стартап Integra Therapeutics в рамках договора об оказании услуг, по которому платформа предоставляет в пользование помещения для НИОКР, оборудование и часть административных помещений.
- Платформа располагает криогенной зоной площадью 40 м² для хранения препаратов передовой терапии, биологических материалов и чувствительных терапевтических средств в условиях GMP с ограниченным доступом. Эта зона криогенного хранения также включает в себя помещение биобанка больницы «Сан-Жоан-де-Деу».
Платформа передовых терапий располагает выделенной административной зоной с офисами и коворкинг-пространствами.
Команда
Наши проекты
Клиническое исследование ранней фазы, направленное на оценку безопасности комбинации иммунотерапии с использованием дендритных клеток, импульсированных опухолевым лизатом, в сочетании с CAR-T-клетками, нацеленными на IL13Rα2, у пациентов с впервые диагностированной диффузной интрастимулярной глиомой ствола мозга (DIPG).
Клиническое исследование фазы II, направленное на оценку эффективности и безопасности препарата var-cel (ARI‑0001) при остром В-клеточном лимфобластном лейкозе у детей с первым рецидивом или рефрактерным течением заболевания.
Национальное многоцентровое клиническое исследование фазы Ib, разработанное в формате проспективного, открытого, нерандомизированного и эксплораторного исследования типа «баскет» (basket), с целью оценки безопасности варнимкабтагена аутолейсела (ARI‑0001) при системных аутоиммунных заболеваниях у детей (LUp, MDJ, esJS). В 2025 году этот проект получил гранты на конкурсной основе от PICI (ISCIII).
Международное клиническое исследование фазы II по лечению острой В-клеточной лимфобластной лейкемии (ОЛЛ-В) у детей с первым рецидивом высокого риска. План педиатрических исследований Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для препарата ARI-0001. Проект финансируется в рамках конкурсной грантовой программы ATTRACT и направлен на лечение 70 пациентов в пяти странах по децентрализованной модели «Point-of-Care» (лечение на месте оказания медицинской помощи). Цель проекта ARI-chALL — продвинуть терапию CAR-T ARI-0001 у детей с ОЛЛ при первом рецидиве для получения одобрения EMA и обеспечения доступности эффективного лечения, улучшающего качество жизни.
Многоцентровое клиническое исследование фазы II под руководством Детской больницы «Бамбино Джезу» (IRCCS) в Риме (Италия). Данное исследование предназначено для детей и молодых взрослых с острой лимфобластной лейкемией (ОЛЛ) из группы CD19+ В-клеточных предшественников с очень высоким риском (VHR), находящихся в стадии первого рецидива или рефрактерной формы заболевания.
Разработка новой метода генной терапии ex vivo для лечения редкого первичного иммунодефицита, связанного с главным комплексом гистосовместимости II класса (MHCII-D). Данный проект получает следующие гранты: FIS 2024 от ISCIII (№ дела: PI24/00424), PERIS (Стратегический план исследований и инноваций в области здравоохранения 2025) от Правительства Каталонии и внутреннюю стипендию SJD Torrons Vicens-Rac1.
«Цифровая координация от начала до конца и отслеживаемость для программ клеточной и генной терапии, разработанные в больнице Сан-Жоан-де-Деу — одной из ведущих академических детских больниц Европы». Этот проект был отобран в качестве одного из пяти проектов для участия в программе ускорения i4kids 2026 года.
«С созданием Платформы передовых методов лечения у нас появилась инфраструктура для разработки и производства инновационных методов лечения и предоставления новой надежды на лечение пациентам с чрезвычайно сложными заболеваниями».
«Наша цель — превратить исследования в инновационные методы лечения, которые открывают новые возможности для пациентов, гарантируя высочайшее качество и безопасность на каждом этапе процесса».
Связанные услуги
Мы облегчаем работу исследователей, а также лабораторий и предприятий, которые нуждаются в оценке эффективности методов лечения и препаратов.
Nuestro centro de actividad es el paciente y sus necesidades, no únicamente el medicamento en sí mismo.
Мы являемся ведущим в Испании и мире специализированным центром по оказанию помощи и проведении исследований рака у детей.
Мы являемся крупнейшим учреждением в Испании, специализирующемся в комплексном лечении ревматических заболеваний в детском и подростковом возрасте.
Мы занимаемся диагностикой и лечением всех типов аллергии и иммунодефицита. Мы предоставляем комплексный уход для ребенка и его семьи.
Мы специализируемся на трансплантации костного мозга, переливании крови из пупочного канатика и периферической крови детям.
Партнерства и сети
Платформа входит в состав нескольких национальных и международных сетей в области передовых методов лечения. На каталонском и национальном уровнях она сотрудничает с каталонской сетью передовых методов лечения, созданной при поддержке BIOCAT, а также с испанскими консорциумами CERTERA и RICORS/TERAV+, созданными, соответственно, при поддержке Института здравоохранения имени Карлоса III. Кроме того, она поддерживает сотрудничество с CIEMAT в рамках проекта по экзовиво-генной терапии, а также с Фондом Хименес-Диас (FJD).
На европейском уровне платформа входит в консорциум по производству CAR-T-клеток в области детской онкогематологии и участвует в различных инициативах по разработке лекарственных средств передовой терапии (ATMP), в том числе в PRECISEU (PeRsonalised medicine Empowerment Connecting Innovation ecoSystems across EUrope) — крупномасштабная инициатива с бюджетом 23 миллиона евро, направленная на ускорение внедрения персонализированной медицины и передовых методов лечения.
Кроме того, Платформа передовых терапий извлекает выгоду из участия больницы «Сан-Жоан-де-Деу» (Барселона) в 21 из 24 сетей ERN и в сети детских больниц ECHO. Кроме того, она активно участвует в многоцентровых клинических испытаниях и трансграничных инициативах, таких как европейская сеть центров передового опыта в области передовых методов лечения, укрепляя свою позицию в качестве европейского референтного центра.
Создание этой инфраструктуры стало возможным только благодаря донорам и партнерам, участвующим в инициативах по сбору средств больницы, а также за счет государственного финансирования и грантов, выделенных Институтом имени Карлоса III и правительством Каталонии. Эти партнерства позволяют нам занимать передовые позиции в разработке, производстве и клиническом применении передовых методов лечения.
Доноры
Субсидии и государственная поддержка
