El proyecto europeo ARIchALL, coordinado por Sant Joan de Déu, impulsa un nuevo ensayo clínico en leucemia pediátrica

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona es el centro coordinador del proyecto europeo ARIchALL (ARI childhood Acute Lymphoblastic Leukemia), una iniciativa internacional que promueve un nuevo ensayo clínico para niños y niñas con leucemia linfoblástica aguda (LLA) en primera recaída mediante la terapia CAR-T ARI-0001.

La leucemia linfoblástica aguda es el cáncer más frecuente en la infancia y afecta a los linfocitos, un tipo de glóbulo blanco. Aunque los tratamientos actuales permiten curar entre el 80 y el 90% de los casos, el pronóstico empeora significativamente cuando se produce una primera recaída, especialmente si es precoz o está asociada a determinadas alteraciones genéticas. En estos casos, se necesitan nuevas alternativas terapéuticas más eficaces y menos tóxicas.

Una CAR-T desarrollada en Europa

La terapia CAR-T ARI-0001 fue desarrollada por el Dr. Manel Juan en el Hospital Clínic de Barcelona, con la colaboración de Sant Joan de Déu en el ámbito pediátrico. Se trata de la primera CAR-T desarrollada íntegramente desde el ámbito académico en Europa y autorizada en España por la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios bajo la Cláusula de Exención Hospitalaria para adultos con LLA refractaria o en recaída.

En 2023, Sant Joan de Déu pudo iniciar un ensayo clínico gracias a la financiación de una beca del Instituto de Salud Carlos III y a la donación de la familia de Ariana Benedé, una paciente tratada inicialmente en el centro y posteriormente en el Clínic tras una recaída. Desde entonces, el Hospital cuenta con 30 pacientes pediátricos que ya se encuentran en la fase 2 del ensayo. Con el proyecto ARIchALL, se incorporan 10 niños más de España, alcanzando un total de 40. En conjunto, el estudio incluirá a 70 niños de diversos países europeos, todos en primera recaída. El CAR-T ARI-0001 ya se está fabricando en la Plataforma de Terapias Avanzadas del Hospital Sant Joan de Déu.

“La leucemia linfoblástica aguda es hoy en día un cáncer altamente curable en la mayoría de los niños, pero cuando se produce una primera recaída el pronóstico empeora de manera significativa”, explica la Dra. Susana Rives, investigadora principal del proyecto y hematóloga pediátrica de Sant Joan de Déu. Y añade: “Con este ensayo clínico queremos ofrecer una nueva oportunidad terapéutica a estos pacientes, evaluando la eficacia y la seguridad del CAR-T ARI-0001 en población pediátrica y avanzando hacia tratamientos más personalizados, efectivos y con menor toxicidad”.

El impulso de las fundaciones europeas

El ensayo ARIchALL se enmarca en la convocatoria ATTRACT 2025, impulsada por seis organizaciones benéficas europeas contra el cáncer que han unido esfuerzos para estimular la investigación internacional en el tratamiento de cánceres raros. Los promotores son Anticancer Fund (Bélgica), la Asociación Española Contra el Cáncer (España), Fondation ARC (Francia), Kom op tegen Kanker/Kom Cancer Society (Países Bajos) y, en esta nueva edición, la Rising Tide Foundation for Clinical Cancer Research (Suiza).

En España, el estudio también está financiado por la Fundació Bosch Aymerich con 200.000 euros, que permitirán ampliar el número de participantes en tres pacientes más.

El ensayo, liderado por la Unidad de Investigación Clínica de Sant Joan de Déu, tiene como objetivo ampliar la evidencia clínica necesaria para cumplir los requisitos de la Agencia Europea del Medicamento en el marco del Plan de Investigación Pediátrica (PIP).

Uno de los hitos del proyecto será la fabricación del CAR-T ARI-0001 también en hospitales de otros países participantes, creando una red europea de centros productores de terapias avanzadas. Con la coordinación de ARIchALL, Sant Joan de Déu refuerza su liderazgo en investigación clínica e innovación en oncología pediátrica para dar respuesta a necesidades médicas aún no cubiertas.