Наша миссия заключается в разработке и производстве передовых методов лечения, а также во внедрении инноваций в клиническую практику, обеспечивая устойчивость, эффективность и равный доступ к лечению детей с редкими заболеваниями.
Платформа передовых методов лечения (PTA) SJD Barcelona Children's Hospital — это высокотехнологичный центр площадью 1280 м², созданный для того, чтобы преобразовывать новейшие научные исследования в области передовых методов лечения в клинические процедуры высочайшего качества в соответствии с самыми строгими стандартами.
Профессор Ален Фишер, пионер в области применения генной терапии у детей, во время визита в июне 2025 года отметил, что «в мире очень мало подобных центров», имея в виду исследовательский центр нашей больницы, который входит в число крупнейших медицинских подразделений по производству передовых методов лечения.
Что такое передовые методы лечения?
Передовые методы лечения, или лекарственные препараты передовой терапии (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) представляют собой новую парадигму в современной медицине. Они используют инновационные методы генной, клеточной и тканевой инженерии для лечения пациентов с неудовлетворенными потребностями в медицинской помощи высокой клинической значимости. Эти методы лечения дают надежду и открывают новые возможности для детей с редкими и сложными заболеваниями, для которых не существует альтернативных эффективных методов лечения.
Ярким примером является CAR-T-клеточные препараты, которые успешно применяются для лечения пациентов с острым лимфобластным лейкозом, не ответивших на традиционное лечение.
Для производства препаратов передовой терапии необходимо соблюдение правил надлежащей производственной практики (Good Manufacturing Practices, GMP), что обеспечивает соответствие национальным и международным производственным стандартам. Платформа SJD Barcelona Children's Hospital имеет сертификат GMP и разрешениеИспанского агентства по лекарственным средствам и медицинским изделиям (ES/102I/24) на производство CAR-T-клеточных препаратов, предназначенных для лечения как детей, так и взрослых пациентов.
Производство в SJD Barcelona Children's Hospital
С момента получения сертификата GMP в августе 2024 года Платформа передовых методов лечения производит препарат CAR-T-терапии ARI0001 для детей и взрослых, провела валидацию дополнительных препаратов передовой терапии, а также запустила собственное производство лентивирусных векторов (LVV) в соответствии со стандартами GMP. Кроме того, команда значительно расширилась, что позволило укрепить междисциплинарную экспертизу, необходимую для обеспечения развития и долгосрочной устойчивости исследовательского центра.
Производство лекарственных препаратов передовой терапии для лечения редких заболеваний представляет собой чрезвычайно сложную научную, технологическую и экономическую задачу в связи с низкой распространенностью заболеваний, их недостаточной диагностикой, ограниченным числом пациентов и отсутствием достаточных коммерческих стимулов. Перенос научных исследований в клиническую практику требует междисциплинарного опыта, специальной инфраструктуры и значительных финансовых ресурсов, что создает риски для долгосрочной устойчивости проекта.
Кроме того, фармацевтическая отрасль нередко не уделяет достаточного внимания редким заболеваниям из-за низкой коммерческой привлекательности, в результате чего пациенты с такими заболеваниями могут не иметь доступа к потенциально излечивающим методам лечения.
Разрешение на производство и импорт (MIA)
Основная цель Платформы передовых методов лечения как научно-клинического подразделения больницы заключается в обеспечении доступа к этим лекарственным препаратам для детей, страдающих редкими заболеваниями. Деятельность Платформы вышла за рамки научного производства и в настоящее время включает установление стратегического сотрудничества с малыми и средними предприятиями биотехнологической отрасли, которым требуется поддержка в организации производства в соответствии со стандартами GMP.
В этой связи Платформа получила разрешение на производство и импорт (Manufacturing and Importation Authorisation, MIA). Данная аккредитация предоставляет право на производство, контроль качества, сертификацию и выпуск лекарственных препаратов передовой терапии в соответствии с требованиями GMP для клинического применения, а также на их импорт из стран Европейского Союза и третьих стран и содействие экспорту в рамках международных клинических программ в соответствии с национальными и европейскими нормативными требованиями.
Помещения и оборудование
Платформа передовых методов лечения SJD Barcelona Children's Hospital занимает площадь 1280 м² и включает производственный участок по стандартам GMP, зону доклинических исследований и разработок (НИОКР) на этапе до GMP, а также криогенную зону.
- Производственный участок по стандартам GMP площадью 400 м² имеет четыре чистых помещения (классы B/C), специально предназначенных для производства различных видов передовых методов лечения (клеточных, генных и тканевых) и лентивирусных векторов (LVV). Он также включает лабораторию внутрипроизводственного контроля качества, микробиологическую лабораторию, раздевалки и складские помещения — все в условиях контролируемой и классифицированной среды.
- Площадь зоны НИОКР составляет 200 м² и включает 25 лабораторных рабочих мест, два помещения для культивирования клеток, два оборудованных зала и зону хранения. Она тесно интегрирована с производственным участком GMP, обеспечивая непрерывность разработки процессов и плавный переход от доклинических исследований и испытаний на этапе до GMP к клиническому производству. В этой зоне также работают исследователи программы GEMDIP — проекта по изучению иммунодефицитных заболеваний у детей, реализуемого Исследовательским институтом Сан Жуан де Деу. Кроме того, с 2024 года PTA принимает биотехнологический стартапIntegra Therapeutics в рамках договора об оказании услуг, предоставляя доступ к помещениям НИОКР, оборудованию и части административной инфраструктуры.
- Платформа располагает криогенной зоной площадью 40 м² для хранения препаратов передовой терапии, биологических материалов и чувствительных лекарственных препаратов в соответствии со стандартами GMP с ограниченным доступом. В этой зоне также расположен биобанк SJD Barcelona Children's Hospital.
Платформа передовых методов лечения располагает собственной административной зоной с офисами и коворкинг-пространствами.
Медицинский персонал
Наши проекты
Клиническое исследование ранних фаз по оценке безопасности комбинированной иммунотерапии с использованием дендритных клеток, пульсированных опухолевым лизатом, в сочетании с CAR-T-клетками, нацеленными на IL13Rα2, у пациентов с впервые диагностированной диффузной срединной глиомой ствола головного мозга (DIPG).
Клиническое исследование II фазыпо оценке эффективности и безопасности препарата var-cel (ARI‑0001) у детей с острым В-клеточным лимфобластным лейкозом при первом рецидиве или рефрактерном течении заболевания.
Национальное многоцентровое клиническое исследование Ib фазы, проводимое в формате проспективного, открытого, нерандомизированного и разведочного исследования «корзинного» типа, по оценке безопасности варнимкабтагена аутолейсела (ARI‑0001) у детей с системными аутоиммунными заболеваниями (СКВ, ювенальный дерматомизоит, системный ювенальный идиопатический артрит). В 2025 году проект получил грантовую поддержку по результатам конкурсного отбора PICI (ISCIII).
Международное клиническое исследование II фазы по оценке терапии острого В-клеточного лимфобластного лейкоза (ОЛЛ-В) у детей с первым рецидивом высокого риска. Исследование включено в План педиатрических исследований Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для препарата ARI-0001. Проект финансируется в рамках конкурсной грантовой программы ATTRACT и направлен на лечение 70 пациентов в пяти странах по децентрализованной модели Point-of-Care (лечение на месте оказания медицинской помощи). Цель проектаARI-chALL — дальнейшее развитие терапии CAR-T ARI-0001 у детей с ОЛЛ при первом рецидиве для получения одобрения EMA и обеспечения доступности эффективного лечения, улучшающего качество жизни пациентов.
Многоцентровое клиническое исследование II фазы под руководством Детской больницы «Бамбино Джезу» (IRCCS, Рим, Италия). Исследование предназначено для детей и молодых взрослых с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ) из группы очень высокого риска (VHR) с CD19-положительным фенотипом В-клеточных предшественников, перенесших первый рецидив или имеющих рефрактерную форму заболевания.
Разработка нового метода генной терапии ex vivo для лечения редкого первичного иммунодефицита, связанного с дефицитом молекул главного комплекса гистосовместимости II класса (MHCII-D). Данный проект получает финансирование в рамках следующих грантов: FIS 2024 от ISCIII (№ PI24/00424), PERIS (Стратегический план исследований и инноваций в области здравоохранения, 2025) от Правительства Каталонии и внутренний грант SJD Torrons Vicens-Rac1.
«Цифровая сквозная координация и прослеживаемость программ клеточной и генной терапии, разработанных в SJD Barcelona Children's Hospital — одной из ведущих научно-исследовательских детских больниц Европы». Данный проект был отобран в числе пяти проектов для участия в программе ускоренного развития i4kids 2026 года.
«С созданием Платформы передовых методов лечения у нас появилась инфраструктура для разработки и производства инновационных методов лечения и предоставления новой надежды на лечение пациентам с чрезвычайно сложными заболеваниями».
«Наша цель — превратить исследования в инновационные методы лечения, которые открывают новые возможности для пациентов, гарантируя высочайшее качество и безопасность на каждом этапе процесса».
Отделения, с которыми мы работаем
Мы облегчаем работу исследователей, а также лабораторий и предприятий, которые нуждаются в оценке эффективности методов лечения и препаратов.
Nuestro centro de actividad es el paciente y sus necesidades, no únicamente el medicamento en sí mismo.
Мы являемся ведущим в Испании и мире специализированным центром по оказанию помощи и проведении исследований рака у детей.
Мы являемся крупнейшим учреждением в Испании, специализирующемся в комплексном лечении ревматических заболеваний в детском и подростковом возрасте.
Мы занимаемся диагностикой и лечением всех типов аллергии и иммунодефицита. Мы предоставляем комплексный уход для ребенка и его семьи.
Мы специализируемся на трансплантации костного мозга, переливании крови из пупочного канатика и периферической крови детям.
Партнерства и сети
Платформа входит в состав нескольких национальных и международных сетей в области передовых методов лечения. В Испании она сотрудничает с Каталонской сетью передовых методов лечения, созданной при поддержке BIOCAT, а также с испанскими консорциумами CERTERA и RICORS/TERAV+, созданными, соответственно, при поддержке Института здравоохранения имени Карлоса III. Платформа также взаимодействует с CIEMAT в рамках проекта по генной терапии ex vivo, а также с Фондом Хименес-Диас (FJD).
На европейском уровне Платформа входит в консорциум по производству CAR-T-клеточных препаратов в области детской онкогематологии и участвует в ряде инициатив в сфере лекарственных препаратов передовой терапии (ATMP), в том числе в PRECISEU (PeRsonalised medicine Empowerment Connecting Innovation ecoSystems across EUrope) — крупномасштабной инициативе с бюджетом 23 млн евро, направленной на ускорение внедрения персонализированной медицины и передовых методов лечения.
Кроме того, Платформа передовых методов лечения извлекает выгоду из участия SJD Barcelona Children's Hospital в 21 из 24 сетей ERN, а также в сети детских больниц ECHO. Платформа активно участвует в многоцентровых клинических испытаниях и трансграничных инициативах, таких как Европейская сеть центров передового опыта в области передовых методов лечения, укрепляя свою позицию в качестве европейского референтного центра.
Создание этой инфраструктуры стало возможным только благодаря донорам и партнерам, участвующим в инициативах по сбору средств больницы, а также благодаря государственному финансированию и грантам, выделенным Институтом здравоохранения имени Карлоса III и правительством Каталонии. Эти партнерства позволяют нам занимать передовые позиции в разработке, производстве и клиническом применении передовых методов лечения.
Доноры
Гранты и государственная поддержка
