Консорциум EPICA-DIPG под руководством SJD проводит исследование инновационной иммунотерапии для лечения опухоли головного мозга у детей

Госпиталь SJD Barcelona Children’s Hospital через Детский онкологический центр SJD в Барселоне возглавит европейский исследовательский консорциум EPICA-DIPG (European Paediatric Immunotherapy Trial with Combinatory Advanced Therapy Medicinal Products for DIPG), поддерживаемый в рамках инициативы Horizon Europe Cancer Mission. Цель проекта состоит в оценке новой стратегии иммунотерапии для детей и подростков с диффузной внутренней глиомой ствола мозга (DIPG).

DIPG является самой распространенной опухолью головного мозга у детей и одной из наиболее агрессивных форм детского рака. Ежегодно в Европе диагностируют более 300 новых случаев, чаще всего у детей в возрасте от 5 до 10 лет. Опухоль развивается в области ствола головного мозга, которая отвечает за такие жизненно важные функции, как движение, дыхание и глотание, и быстро прогрессирует.

Диффузный рост опухоли через здоровую ткань головного мозга делает ее хирургическое удаление невозможным, а традиционные методы противоопухолевого лечения показали недостаточную эффективность. Основным методом лечения по-прежнему остается локальная лучевая терапия. Она может временно облегчить симптомы, однако не приводит к излечению. Менее 10% пациентов живут более двух лет после постановки диагноза, а менее 1%, более пяти лет.

В этом контексте проект EPICA-DIPG объединяет три взаимосвязанных направления работы: многоцентровое клиническое исследование I фазы, дополнительный диагностический подход для минимально инвазивного мониторинга иммунного ответа и ответа на лечение, а также доступную модель производства, обеспечивающую изготовление и трансграничную доставку передовых терапевтических препаратов.

В совокупности эти направления позволят проработать клинические, регуляторные и логистические требования, связанные с проведением исследования сложной экспериментальной иммунотерапии в больницах разных европейских стран.

Основано на сотрудничестве

EPICA-DIPG будет работать в течение пяти лет и объединит ведущие центры детской онкологии, исследовательские организации, экспертов по нормативному регулированию, специалистов по оценке медицинских технологий, партнеров в области коммуникации и пациентские организации из Испании, Италии и Нидерландов. Набор пациентов будет проводиться в Детском онкологическом центре SJD в Барселоне, госпитале Bambino Gesù в Италии и центре Prinses Máxima в Нидерландах.

«EPICA-DIPG изучает не только то, можно ли применять новую стратегию лечения, но и то, можно ли в дальнейшем расширить весь комплекс процессов, связанных с этой стратегией», – отмечает главный исследователь Andrés Morales La Madrid, медицинский директор Детского онкологического центра SJD в Барселоне и исследователь группы по лечению детского рака Исследовательского института Sant Joan de Déu. Он добавляет: «В случае такого редкого детского онкологического заболевания, как DIPG, клиническое исследование, инструменты мониторинга, регуляторная подготовка и модель предоставления терапии должны рассматриваться как единое целое, если проект должен дать действительно полезные научные данные».

Консорциум также включает пациентские организации из трех стран-участниц: Pulseras Candela, Fondazione Il Coraggio dei Bambini и Vereniging Kinderkanker Nederland. Это означает, что ассоциации пациентов, представители семей и лица, осуществляющие уход, будут участвовать в разработке, пересмотре и постоянной оценке клинического протокола и материалов для пациентов. Их участие должно помочь сделать исследование понятным, этически обоснованным и максимально учитывающим реальный опыт детей и семей, столкнувшихся с тяжелым и редким диагнозом.

«Семьи понимают как срочность проблемы DIPG, так и неопределенность, связанную с исследованиями на ранних этапах», – говорит Nieves Tejeda, руководитель направления по привлечению средств в Pulseras Candela. «Их опыт должен влиять на то, как разрабатывается клиническое исследование, как пациентам и семьям объясняют участие в нем и как проект сообщает о том, что исследование может показать, а чего оно пока показать не может».

Инновационный метод лечения на первых этапах клинических исследований

EPICA-DIPG будет оценивать экспериментальную комбинированную иммунотерапию, которая в таком виде ранее никогда не применялась у людей. Поскольку это исследование I фазы, его основная цель заключается в оценке безопасности. Кроме того, исследование позволит оценить практическую осуществимость этого подхода и получить важные данные, которые помогут определить дальнейшие направления клинических и трансляционных исследований.

Также в рамках EPICA-DIPG будет разработан и проверен дополнительный диагностический подход для минимально инвазивного мониторинга в режиме реального времени иммунного ответа и опухолевой нагрузки во время исследования.

Эта диагностическая работа может помочь исследователям понять, происходят ли после лечения изменения в иммунной системе и как на терапию может реагировать опухоль. Кроме того, такой подход поддерживает модель клинического исследования, в которой лечение, мониторинг и интерпретация результатов должны быть согласованы между разными медицинскими центрами.

Академическая модель доставки передовых методов терапии

Препараты передовой терапии отличаются сложностью и высокой стоимостью производства, особенно когда число пациентов невелико, а специализированные производственные мощности сосредоточены лишь в ограниченном количестве центров.

EPICA-DIPG проверит модель, при которой препараты передовой терапии централизованно производятся в специализированных академических учреждениях и затем направляются в центры, участвующие в наборе пациентов. Это позволит оценить, может ли децентрализованный набор пациентов эффективно сочетаться с централизованным производством терапии, в том числе в больницах, которые не располагают собственными производственными мощностями.

По словам иммунолога и исследователя в области педиатрии Alessandra Magnani, руководителя Платформы передовых методов терапии госпиталя SJD Barcelona Children’s Hospital, «сложную клеточную терапию необходимо оценивать как единый комплексный процесс: как она производится, транспортируется, вводится пациенту и контролируется. Это особенно важно при редких детских онкологических заболеваниях, когда ни один центр не может самостоятельно ответить на все вопросы».

Поэтому это исследование служит основой для оценки не только диагностики и лечения, но и модели производства терапии и логистики между медицинскими центрами. Такой подход может иметь значение и за пределами детской онкологии, поскольку полученный опыт может быть полезен при организации применения других методов терапии для лечения различных заболеваний.

Если EPICA-DIPG удастся получить запланированные данные, результаты проекта смогут способствовать дальнейшей клинической оценке на последующих этапах, развитию дополнительных диагностических подходов, оценке новых медицинских технологий и совершенствованию академических моделей исследований передовых методов терапии при редких детских онкологических заболеваниях. Это поможет заложить основу для будущих исследовательских возможностей для детей и семей, столкнувшихся с DIPG.

Часто задаваемые вопросы о лечении опухолей головного мозга

Что такое DIPG у детей?

DIPG, или диффузная внутренняя глиома ствола мозга, является агрессивной опухолью головного мозга у детей. Чаще всего она диагностируется в возрасте от 5 до 10 лет и развивается в области ствола мозга, связанной с такими жизненно важными функциями, как движение, дыхание и глотание.

Почему некоторые опухоли головного мозга у детей нельзя удалить хирургически?

В случае DIPG опухоль растет диффузно, распространяясь через здоровую ткань головного мозга. Такой характер роста делает хирургическое удаление невозможным.

Как лечат агрессивные опухоли головного мозга у детей?

Для DIPG основным методом лечения остается локальная лучевая терапия, которая может временно облегчить симптомы. В рамках проекта EPICA-DIPG также исследуется новая комбинированная иммунотерапия.

Как обратиться за лечением в SJD Barcelona Children’s Hospital?

Чтобы специалисты SJD Barcelona Children’s Hospital рассмотрели медицинский случай, необходимо заполнить форму запроса на лечение на сайте госпиталя. После получения информации команда Международного отдела рассматривает обращение и организует дальнейшие шаги в зависимости от ситуации пациента.