SJD и Fundación Columbus запускают проект по ускорению разработки передовых терапий для ультраредких заболеваний

Hospital Sant Joan de Déu Barcelona и Fundación Columbus начали стратегическое сотрудничество, направленное на развитие передовых терапий для ультраредких заболеваний и расширение доступа европейских педиатрических пациентов к терапевтическим решениям с трансформирующим потенциалом.

Партнерство начнется с трех программ, посвященных заболеваниям SPG50, CLN7 и CMT4J, с целью создания устойчивой и воспроизводимой модели для патологий с высокой медицинской потребностью и минимальным или отсутствующим коммерческим интересом. В рамках этой инициативы госпиталь Sant Joan de Déu будет осуществлять прием и лечение европейских педиатрических пациентов, тогда как Fundación Columbus, в сотрудничестве с американской некоммерческой организацией Elpida Therapeutics, будет координировать клиническую разработку, регуляторную стратегию и производственные процессы, необходимые для продвижения терапии к этапу регистрации.

Miquel Pons, заместитель управляющего SJD Barcelona Children's Hospital, подчеркивает: «У нас есть историческая приверженность заботе о детях и развитию клинических инноваций. Это сотрудничество усиливает нашу способность внедрять и сопровождать передовые терапии, а также вносить вклад в их строгую и ориентированную на пациента разработку».

Платформа с возможностью масштабирования

В Fundación Columbus ожидают ощутимый прорыв в 2026–2027 годах в сфере привлечения и разработки терапий для детей с ультраредкими заболеваниями. Этому будет способствовать расширение возможностей по проведению лечения и клиническому наблюдению в госпитале, а также укрепление рабочей модели, обеспечивающей жизнеспособность и масштабируемость подобных проектов.

При крайне редких заболеваниях ключевым фактором является не только научная составляющая, но и координация всех элементов: выявление пациентов, клиническое управление, производство и контроль качества, взаимодействие с регуляторными органами и организация доступа в рамках сетевой системы. Именно для восполнения этого пробела и создано данное сотрудничество, чтобы превратить реальные терапевтические возможности в конкретные, доступные для пациентов методы лечения.

Из США Терри Пироволакис, основатель и генеральный директор Elpida Therapeutics, заявил: «Это соглашение является примером того трансатлантического сотрудничества, которое необходимо для превращения передовой науки в реальные терапевтические решения, при изначально выстроенной и согласованной клинической, регуляторной и производственной стратегии».

Сотрудничество начинается с трех программ по ультраредким заболеваниям (SPG50, CLN7 и CMT4J) и будет продолжено другими инициативами, включая программу по редкому заболеванию CTNNB1, реализуемую в сотрудничестве с CTNNB1 Foundation в Словении и Испанской ассоциацией CTNNB1.

Долгосрочная модель развития

Совместная цель заключается в том, чтобы разработка терапий для ультраредких заболеваний была жизнеспособной в долгосрочной перспективе, не только для этих конкретных показаний, но и как платформа для многих других патологий, которые сегодня остаются без реализуемых программ разработки.

Для реализации этих возможностей в виде доступных пациентам терапий Sant Joan de Déu и Fundación Columbus разрабатывают финансовый план на 2026–2027 годы, направленный на покрытие клинических и мониторинговых расходов, обеспечение производственных партий при необходимости, а также гарантирование координационных возможностей в клинической, регуляторной и качественной сферах. Таким образом, обе организации стремятся закрепить модель, сочетающую клиническое превосходство, экономическую устойчивость и международное сотрудничество в интересах педиатрических пациентов с ультраредкими заболеваниями.

«Проблема ультраредких заболеваний заключается не только в научной составляющей, но и в обеспечении устойчивости разработки. Этим партнерством мы хотим выстроить путь, который позволит довести терапии до пациентов и одновременно создать механизм финансирования последующих проектов», отмечает Хавьер Гарсия, основатель и секретарь Fundación Columbus.