La leucemia es un cáncer de la sangre que se desarrolla en la médula ósea. Es el cáncer más frecuente en la edad infantil.
Qué es la leucemia
Los glóbulos blancos de la sangre, o leucocitos, son células que se producen en la médula ósea y su principal función es proteger al cuerpo de infecciones. Existen diferentes tipos de leucocitos. Los neutrófilos y monocitos actúan de primera barrera (inmunidad inespecífica) y los linfocitos, tras un primer contacto (infección o vacuna), aprenden a reconocer el virus o la bacteria y tienen memoria (inmunidad específica).
Cuando la médula ósea, por una razón que no se conoce, produce glóbulos blancos anormales, no funcionan correctamente y se multiplican de forma descontrolada y rápida, aparece la leucemia, que es un tipo de cáncer de la sangre. Estos glóbulos blancos no ayudan a combatir las infecciones e impiden crecer a otras células sanas en la médula ósea.
En la gran mayoría de casos de leucemia en niños no existe una causa clara ni antecedentes familiares de la enfermedad, pueden producirse por una mutación genética o una anomalía cromosómica casual en las células leucémicas.
En el SJD Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona tratamos los diferentes tipos de leucemia infantil:
- Leucemia linfoblástica aguda (LLA): Afecta a los linfocitos, con mayor frecuencia en niños de entre uno y cinco años, aunque puede presentarse a cualquier edad. Se denomina aguda porque sus manifestaciones o síntomas se desarrollan rápidamente, en días o semanas. También recibe el nombre de leucemia linfocítica o linfoide aguda.
- Leucemia mieloide aguda (LMA): Afecta a los precursores de los neutrófilos y monocitos y es la segunda forma de leucemia más común. Sus manifestaciones clínicas también se desarrollan en días o semanas. También se la conoce como leucemia mieloide aguda, mielocítica o mieloblástica.
- Otras leucemias infrecuentes en la edad infantil son la leucemia mieloide crónica (LMC) y la leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ).
El tipo de leucemia infantil viene determinado por el tipo de célula madre de la médula ósea desde la que se desarrolla el cáncer. Es muy importante identificar el tipo de leucemia que un niño o niña presenta para poder establecer el tratamiento adecuado. Cada tipo de leucemia tiene su propio curso clínico y puede requerir un enfoque de tratamiento diferente.
Síntomas de la leucemia en niños y niñas
Los síntomas de la leucemia pueden variar mucho y a menudo pueden confundirse con los de otras enfermedades comunes, lo que dificulta su diagnóstico precoz. Los síntomas más comunes son:
- Fatiga y debilidad.
- Fiebre.
- Dolor en los huesos y las articulaciones.
- Sangrado fácil o hematomas.
- Infecciones frecuentes o graves.
- Pérdida de peso.
- Hinchazón de los ganglios linfáticos.
Es importante tener en cuenta que estos síntomas son frecuentes en otras enfermedades y que no necesariamente alertan de una leucemia. Sin embargo, si un niño o niña presenta uno o varios de estos síntomas durante un período prolongado de tiempo, se debe sospechar la posibilidad de leucemia y buscar atención médica rápidamente.
También es posible que la sospecha de leucemia aparezca a partir de un análisis de sangre rutinario o una visita médica normal, ya que en sus primeras etapas la leucemia puede no presentar síntomas evidentes.
Diagnóstico de la leucemia infantil
El diagnóstico de la leucemia se realiza mediante una serie de pruebas que detectan la presencia de células sanguíneas anormales y evalúan el estado de la médula ósea. En cada caso y para cada tipo de leucemia, estas pruebas pueden ser distintas, aunque las más habituales son un análisis de sangre y una punción de médula ósea.
Tratamiento de la leucemia infantil
El tratamiento de la leucemia en niños depende del tipo y la etapa de la enfermedad. Generalmente, consiste en quimioterapia, asociada en algunos casos a inmunoterapia. También, en una pequeña proporción de casos, también se realiza un trasplante de médula ósea.
El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona pertenece al Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC), lo que nos permite acceder a los tratamientos más innovadores e incluir a nuestros pacientes en ensayos clínicos pioneros. Además, contamos con el SJD Pediatric Cancer Center Barcelona, un centro monográfico al servicio de niños y adolescentes con cáncer y sus familias.
Un caso paradigmático de nuevos tratamientos es la aplicación de la inmunoterapia con células CAR-T 19, que se ofrece en los casos de pacientes que han recibido tratamientos convencionales para la leucemia linfoblástica aguda sin éxito, generalmente con una o más recaídas.
Indicadores
Pacientes con leucemia linfoblástica que sobreviven a los cinco años
Pacientes con leucemia mieloide aguda que sobreviven a los cinco años
Datos 2025
Evolución de la leucemia en niños
La leucemia es una enfermedad muy grave, aunque gracias a los avances en el tratamiento y al mejor conocimiento de la enfermedad, su pronóstico en niños y niñas ha mejorado mucho en las últimas décadas. Esto permite adaptar la intensidad del tratamiento de forma individualizada a cada paciente.
La supervivencia a cinco años para la leucemia infantil es alta, especialmente para la leucemia linfoblástica aguda (LLA), que es el tipo más común de leucemia pediátrica. La LLA se cura en alrededor del 90% de los pacientes.
En el caso de la leucemia mieloide aguda (LMA), que también afecta a niños, aunque es más frecuente en adultos, la supervivencia a cinco años es de un 70% de los casos.
La evolución de la leucemia en cada paciente depende de varios factores, como el tipo y subtipo de leucemia, la respuesta del niño al tratamiento y su estado general de salud. Además, existe la posibilidad de una recaída tras el tratamiento inicial. Si la enfermedad reaparece, esto puede influir en el pronóstico.
Algunos aspectos que el paciente y su familia deben cuidar son:
- Realizar el tratamiento y los controles que le indique su equipo médico.
- Una alimentación saludable y adecuada.
- Practicar actividad física y deporte, en la medida de las posibilidades del niño o niña en cada momento.
- La calidad y horas de sueño necesarias.
- El bienestar y el apoyo emocional necesario de toda la familia.
Investigación
En el SJD Pediatric Cancer Center Barcelona se investigan los principales tipos de leucemia infantil que afectan a nuestros pacientes. El objetivo de nuestros grupos de investigación sobre leucemia pediátrica es profundizar en el conocimiento del origen y las bases moleculares de este tipo de cáncer para lograr nuevas herramientas de diagnóstico, pronóstico y tratamiento.
El laboratorio de Investigación del Cáncer del Desarrollo, integrado en las instalaciones del PCCB, se inauguró el año 2003 y acumula cerca de 20 años de experiencia en investigación traslacional, aquella que busca las respuestas a las necesidades de nuestros pacientes. Nuestro objetivo es que los avances en investigación se traduzcan en nuevos tratamientos y se apliquen en la asistencia a pacientes.
Además, en 2025, se ha creado un programa de investigación en leucemia infantil en colaboración con la Fundación Josep Carreras y su instituto de investigación. Con este acuerdo se impulsa la investigación colaborativa entre los profesionales, así como su formación. También facilita el acceso de los equipos de investigación a plataformas científicas y el desarrollo conjunto de nuevas plataformas.
Finalmente, el Hospital Sant Joan de Déu cuenta con una plataforma de terapias avanzadas en la que destaca el proyecto de desarrollo y producción de células CAR-T, que beneficia a pacientes que tienen leucemia linfoblástica aguda y que no han respondido a los tratamientos convencionales.
Investigando el CAR-T ARI 0001
