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La FDA aprueba naxitamab, tratamiento de inmunoterapia contra el neuroblastoma de alto riesgo usado en el Hospital Sant Joan de Déu

15 Febrero 2021

El fármaco se ha aprobado para el tratamiento de pacientes con enfermedad refractaria o en recaída de neuroblastoma

La FDA (“Food and Drug Administration” de los Estados Unidos) ha aprobado naxitamab (Danyelza®, Y-mAbs Therapeutics, Inc.) en noviembre de 2020 para su uso médico en el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo refractario o en recaída en médula ósea y/o hueso, gracias a los impactantes resultados obtenidos y su duración en una población de pacientes incurables. Naxitamab se administró por primera vez en el mundo el 12 de junio de 2017 en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona. Desde entonces, se han tratado más de 200 pacientes provenientes de todo el mundo. Este tratamiento fue creado en el Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSKCC) de Nueva York (Estados Unidos) y desarrollado por la compañía Ymabs, fundada por Mr. Gad, padre de una paciente superviviente de neuroblastoma de alto riesgo y de una recaída en sistema nervioso central gracias a los tratamientos recibidos en MSKCC. 

El resultado del ensayo clínico de fase II multicéntrico internacional (NCT03363373), demostró una tasa de respuesta completa del 61% en pacientes con enfermedad refractaria o en recaída en huesos y/o médula ósea (sin afectación de tejidos blandos). Los primeros resultados de este estudio fueron anunciados en el congreso SIOP 2020 (52 edición del Congreso de la International Society of Paediatric Oncology) por el Dr Jaume Mora.

En el Hospital Sant Joan de Déu se han tratado, además de los pacientes de ensayo, 55 pacientes en primera remisión completa de su neuroblastoma de alto riesgo con naxitamab. Los resultados muestran un 92% de supervivencia a los tres años, independientemente de si habían recibido altas dosis de quimioterapia y trasplante autólogo o no. Estos resultados refuerzan la recomendación de no utilizar el trasplante autólogo en el manejo de estos pacientes como han aconsejado los expertos de Sant Joan de Déu desde 2011 (Mora J et al. Frontiers 2020). 

Ymabs está en estos momentos en negociación con la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y otras agencias de todo el mundo sobre el tipo de ensayos necesarios para la aprobación de naxitamab en diversas regiones. Nuestro hospital es el único centro autorizado por Ymabs para disponer de naxitamab, tanto en régimen de ensayo clínico, como en uso compasivo, siempre con la autorización necesaria del Ministerio de Sanidad español. 

Qué es y cuándo se utiliza naxitamab

Naxitamab (que se vende bajo la marca comercial Danyelza® en los EUA) es un anticuerpo monoclonal anti-GD2. GD2 es un antígeno adecuado para la terapia con mAb porque se expresa de manera muy abundante, 5–10 millones de copias por célula de neuroblastoma. Además, su expresión es estable, con muy pocas evidencias de disminución en respuesta a tratamientos de inmunoterapia dirigidos contra esta sustancia. GD2 es un antígeno oncofetal, lo cual significa que su expresión en tejidos normales está fundamentalmente restringida al desarrollo fetal, las neuronas maduras y las fibras de conducción del dolor del sistema nervioso periférico. En los niños y adultos, la mayoría de las neuronas que expresan GD2 están protegidas de la infusión intravenosa de anticuerpos anti-GD2 por la barrera hematoencefálica. 

Hasta la actualidad, 3 anticuerpos anti-GD2 se han utilizado en pacientes con neuroblastoma: dos murinos (3F8 y 14G2a) y uno quimérico (ch14.18). 3F8 es un anticuerpo anti-GD2 murino de tipo IgG3 descubierto por Cheung NK en 1985. La forma quimérica humana/murina mAb ch14.18 la generó Ralph Reisfeld en 1987 a partir de los genes de la región variable de la inmunoglobulina murina 14.18 y los genes codificantes para la región constante humana de la IgG1 conocidos por mediar de manera efectiva la ADCC y la citotoxicidad dependiente del complemento (CDC). El anticuerpo se produjo en el hibridoma murino no secretor SP2/0 (ch14.18/SP2/0) y la evaluación preclínica demostró que el anticuerpo ch14.18/SP2/0 efectivamente podía matar a células tumorales de origen neuroectodérmico in vitro mediado por ADCC y CDC. 3F8 fue desarrollado en Memorial-Sloan Kettering (MSKCC), NYC, y fue el primer anticuerpo anti-GD2 con el que se trató a pacientes con neuroblastoma, en 1987. Desde entonces más de 800 pacientes se han tratado con 3F8 en MSKCC. El estudio de fase II inicial en pacientes con estadio 4 de neuroblastoma una vez finalizado el tratamiento de la enfermedad macroscópica fue muy prometedor. Antes del 3F8 la mayoría de pacientes considerados en remisión completa por métodos convencionales, tenían evidencia de enfermedad mínima residual (MRD) cuando se utilizaba tecnología más avanzada como la PCR, la inmunocitología o el estudio de imagen con 3F8 radiomarcado. Los análisis de MRD se negativizaron en 19 de los 27 pacientes tratados con 3F8. Los resultados aún mejoraron más cuando el mAb se combina con el factor estimulador de colonias granulo-monocíticas (GM-CSF) para aumentar la actividad efectora de los macrófagos y neutrófilos.

Los anticuerpos anti-GD2 que han sido aprobados para uso humano son: naxitamab (Danyelza®) y dinutuximab (Unituxin®) en los Estados Unidos, y dinutuximab beta (Qarziba®) en Europa. Dinutuximab y dinutuximab-beta contienen partes de su molécula de origen murino por lo que representan el grupo de anticuerpos anti-GD2 llamados quiméricos. El desarrollo de anticuerpos contra la parte murina de los anticuerpos quiméricos en los pacientes (HAMA) es un factor que se ha demostrado limitante limitando la efectividad del tratamiento. La eliminación de las partes murinas del anticuerpo fue lo que llevó a la creación del anticuerpo anti-GD2 3F8 humanizado o naxitamab (hu3F8). Naxitamab ofrece también, como ventaja para el paciente, un tiempo de infusión corto (30-60 minutos), que permite su administración en régimen ambulatorio a diferencia de la familia dinutuximab (que requiere 10-20 horas de infusión).

Danyelza se ha aprobado en combinación con GM-CSF para el tratamiento de pacientes con enfermedad refractaria o en recaída de neuroblastoma en el hueso o la médula ósea con respuesta parcial o enfermedad estable al tratamiento previo. Esta indicación por la FDA fue aprobada mediante el proceso de regulación acelerado basado en las respuestas objetivas demostradas y la remarcable duración de las respuestas. Danyelza se administra a los pacientes 3 veces en una semana en régimen ambulatorio y el tratamiento se repite cada 4 semanas. Danyelza recibió por parte de la FDA una revisión prioritaria, la designación de “Orphan Drug”, “Breakthrough Therapy”, y “Rare Pediatric Disease designation”. Se espera que la EMA lo considere de igual prioridad.

300 nuevos pacientes oncológicos tratados cada año

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona es uno de los centros con más experiencia en el tratamiento de niños con cáncer, una enfermedad considerada minoritaria. Esta experiencia acumulada es posible, en parte, gracias a una demanda creciente de padres (de origen nacional e internacional) que buscan una atención médica innovadora y de calidad para sus hijos con cáncer, equiparable a otros centros de referencia de Europa y los Estados Unidos. El modelo de investigación traslacional de nuestro centro, que se sustenta en el trabajo conjunto con el laboratorio de investigación en cáncer infantil, busca ofrecer las mayores posibilidades a nuestros pacientes.

El Servicio de Oncología trata, de media, 300 nuevos pacientes cada año, de los cuales un 30% son niños y niñas de fuera de España. Durante el año 2021, está prevista en nuestras instalaciones la apertura del Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB), cuyo modelo de atención será único en Europa. 

El Hospital trata actualmente más de 800 pacientes internacionales de enfermedades complejas procedentes de más de 90 países. En el caso de los pacientes oncológicos, la tasa de éxito de los tratamientos depende del tipo de enfermedad de cada niño, de si han recibido algún tratamiento previo y de la posibilidad de prescribir tratamientos mejorados o innovadores, como naxitamab, recientemente aprobado por la FDA.