Qué es la inmunoterapia CAR-T 19
El CAR-T 19 es un tratamiento basado en la utilización de las propias células del paciente para destruir las células leucémicas. Se trata de un nuevo paradigma de terapia que permite la personalización del tratamiento contra la leucemia linfoblástica aguda (LLA), el tipo de cáncer más común entre los niños que afecta a 4 por cada 100.000 en nuestro país. El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona es el primer centro pediátrico de España autorizado para ofrecer esta terapia, con la cual ha tratado a más de 40 pacientes entre 2016 y 2020.
La terapia de células CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell o receptor de antígeno quimérico de células T) consiste en extraer linfocitos T del paciente (células del sistema inmunitario) mediante aféresis, una técnica que permite la separación de los componentes de la sangre y la obtención de una determinada cantidad de linfocitos. Estos son modificados posteriormente para que reconozcan y ataquen las células tumorales, y se vuelven a transferir al cuerpo del paciente para que, tras ser reprogramados, puedan reconocer, atacar y destruir las células cancerosas.
Tanto las leucemias y linfomas que se producen por una alteración o malignización de los linfocitos B, tienen en común que expresan una proteína o antígeno en su superficie llamada CD-19. Cuando se produce un cáncer, los linfocitos no pueden reconocer el antígeno y, por tanto, no pueden atacar ni frenar la replicación de células cancerosas. Gracias a la ingeniería genética es posible reprogramar los linfocitos e introducir información génica para que estas células expresen en su superficie el receptor quimérico o CAR-T que reconocerá al antígeno tumoral (CD19), lo reconocerá y destruirá las células malignas.
Para qué pacientes está indicado
Actualmente esta terapia está indicada para pacientes pediátricos y adultos jóvenes de hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria que tienen mal pronóstico. El tratamiento CAR-T 19 está indicado para los pacientes de leucemia que han sufrido al menos una recaída tras un trasplante o una segunda o tercera recaída con otras terapias. Se trata, generalmente, de pacientes que no responden al tratamiento y que no tienen opciones curativas con los tratamientos convencionales (quimioterapia y trasplante de médula ósea).
Nuestras cifras
Experiencia acumulada en ensayos clínicos y tratamientos
El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, especializado en paciente pediátrico, es el primer Hospital infantil español acreditado internacionalmente para realizar este tratamiento en los pacientes que está indicado. Este centro ha sido el único del país que ha participado en los ensayos clínicos previos con pacientes pediátricos y el que más pacientes ha aportado desde el año 2016.
Hasta verano de 2018 el CAR-T sólo ha estado disponible para enfermos de Europa a través de ensayos clínicos. Recientemente este tratamiento ha sido autorizado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y aprobado para uso asistencial, por lo que es posible usarlo bajo prescripción y no sólo en el marco de los ensayos clínicos.
El Hospital Sant Joan de Déu también ha superado la inspección de la Agencia Americana del Medicamento (FDA) para poder realizar este tratamiento gracias al extenso equipo multidisciplinar del que dispone y a los equipamientos y tecnología disponibles (unidad de aféresis, unidad de Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos o de cuidados intensivos pediátricos, entre otros).
Fases del tratamiento con CAR-T 19
Aféresis
No cubierto por la sanidad pública
Reprogramación celular
No cubierto por la sanidad pública
Expansión
No cubierto por la sanidad pública
Preparación del paciente
No cubierto por la sanidad pública
Infusión
No cubierto por la sanidad pública
Ataque de las células
No cubierto por la sanidad pública
Monitorización
No cubierto por la sanidad pública
Seguimiento y resultados
No cubierto por la sanidad pública
Linfocitos CAR-T: la convergencia de tres terapias avanzadas
El CAR-T 19 aúna tres tipos de terapia avanzada: la terapia celular, la inmunoterapia y la terapia génica. Se considera una terapia celular porque no se trata de un fármaco, sino de un medicamento “vivo” que se infunde al paciente. Es también una inmunoterapia porque las células del sistema inmunitario del niño o el adolescente son las que van a luchar contra las células cancerígenas. Y en tercer lugar, se trata de una terapia génica (una de las primeras aprobadas por la FDA) porque se modifican genéticamente los linfocitos para combatir la enfermedad.
Equipo
Montserrat Torrebadell Burriel
Joan Lluís Vinent Genestar
- Oncología: Anna Alonso Saladrigues, Anna Faura Morros.
- Banco de Sangre y Unidad de Aféresis: Enric Garcia Rey.
- Unidad de Investigación Clínica y Ensayos Clínicos: Joana Claverol Torres, Cristina Llanos Principe.