"Resultados preliminares de ensayos clínicos con CAR-T apuntan a remisiones completas en algunas enfermedades reumáticas"

En febrero de 2026, el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, junto con la ERN RITA, organizó una reunión internacional de expertos para definir qué pacientes pediátricos con enfermedades autoinmunes sistémicas pediátricas podrían ser candidatos al tratamiento con terapias avanzadas CAR-T.

Se trata de un campo que algunos equipos internacionales ya han empezado a explorar, pero que, para poder analizar mejor los resultados y extraer conclusiones, es necesario consensuar criterios comunes para estos tratamientos. El jefe del Servicio de Reumatología Pediátrica, Jordi Antón, señala: “si queremos comparar resultados y extraer conclusiones sólidas, es fundamental utilizar los mismos parámetros”.

El hospital ha acogido una jornada internacional sobre terapias CAR-T en enfermedades autoinmunes sistémicas pediátricas. ¿Qué motivó esta reunión?

Las terapias CAR-T se utilizan desde hace varios años en oncología pediátrica. Recientemente, algunos ensayos con pacientes adultos con enfermedades autoinmunes sistémicas han comenzado a aplicar estas terapias avanzadas con resultados prometedores.

En población pediátrica, todavía hay menos casos publicados, pero muestran igualmente muy buenos resultados. Esto nos llevó a presentarnos a una beca nacional para impulsar un proyecto de investigación clínica con CAR-T en niños y adolescentes.

La jornada ha contado con profesionales de Sant Joan de Déu y también con otros expertos de todo el mundo.

Sí. Cuando diseñamos el estudio, vimos que otros grupos internacionales también estaban explorando este campo, pero no trabajábamos con criterios homogéneos de inclusión, exclusión ni de medidas de resultado. Por ello, junto con la European Reference Network RITA, hemos organizado una conferencia de expertos para definir estos criterios en población pediátrica: qué pacientes incluir y cómo medir los resultados.

Aprovechando el encuentro, también organizamos una reunión internacional presencial y virtual para revisar y analizar lo que se había hecho hasta ahora en este campo. La verdad es que estamos muy contentos con la acogida que tuvo con especialistas registrados de todo el mundo, lo que demuestra el gran interés que existe en el tema.

Si estas terapias se asocian a la oncología, ¿cómo se explica el paso hacia las enfermedades reumáticas?

Porque el enfoque es diferente. En oncología, el objetivo es eliminar células tumorales; en las enfermedades autoinmunes sistémicas, lo que buscamos es “reiniciar” el sistema inmunitario. Es decir, eliminar o modificar las células implicadas en la respuesta inmune alterada para que la enfermedad quede controlada.

¿En qué enfermedades se podrían empezar a aplicar estas terapias avanzadas?

Nos planteamos iniciar el estudio en niños y adolescentes con lupus eritematoso sistémico, dermatomiositis juvenil y esclerosis sistémica.

¿Cuál es el tratamiento actual de estas tres enfermedades?

Actualmente, dado que el objetivo principal es controlar la respuesta inflamatoria e inmune, se utilizan corticoides, inmunosupresores, inhibidores selectivos y fármacos biológicos. Son tratamientos eficaces en muchos casos, pero no siempre logran un control completo, especialmente en las formas más graves.

¿Y qué podría aportar la terapia CAR-T que no aporten los tratamientos actuales?

Los resultados preliminares de los ensayos con CAR-T en adultos y en algunos casos pediátricos apuntan incluso a remisiones completas. Es decir, algunos pacientes han podido controlar totalmente la enfermedad, detener su actividad y, en algunos casos, suspender la medicación. Esto representa una gran oportunidad para explorar tratamientos más efectivos.

¿Qué pacientes podrían ser candidatos a estas terapias?

Como con cualquier terapia nueva, primero hay que demostrar su seguridad y eficacia. En una primera fase, los candidatos serían pacientes que hayan fracasado con las líneas habituales de tratamiento y que presenten formas graves o progresivas de la enfermedad. Pero, de confirmarse la buena respuesta que esperamos, podría convertirse en un tratamiento aplicable a muchos otros pacientes.

¿Por qué es importante consensuar protocolos y criterios comunes?

Actualmente, hay grupos internacionales que han iniciado proyectos con sus propios criterios. La cuestión es que, si queremos comparar resultados y extraer conclusiones sólidas, es fundamental utilizar los mismos parámetros. En la reunión hemos alcanzado un consenso que esperamos publicar en los próximos meses.

La beca que os han concedido es para iniciar un ensayo clínico en el campo de las terapias CAR-T.

Sí. Tenemos un ensayo clínico propio, junto con el Hospital Clínic y otros dos centros del país. Es un ensayo de fase inicial que se desarrolla en el ámbito hospitalario en la Plataforma de Terapias Avanzadas de Sant Joan de Déu. Está orientado principalmente a valorar la seguridad del tratamiento, pero también analizaremos medidas de eficacia. Podemos cubrir el tratamiento de 15 pacientes y esperamos comenzar a reclutarlos a finales de este año.

¿Qué impacto podría tener la validación de este ensayo en la calidad de vida de los pacientes?

Si se confirman los resultados preliminares, podría suponer un avance muy importante; podríamos estar ante un cambio de paradigma en el manejo de las formas más graves de las enfermedades autoinmunes sistémicas.

¿Podría replicarse este modelo a escala internacional?

Si los resultados de los ensayos de fase inicial confirman los beneficios observados, la idea es establecer redes colaborativas internacionales para que el tratamiento pueda ofrecerse a más pacientes. El objetivo final es que, si se demuestra seguro y eficaz, las autoridades sanitarias lo puedan aprobar como parte del tratamiento de estas enfermedades.

¿Y si funciona en estas tres enfermedades, se podría ampliar a otras patologías y especialidades?

Estoy convencido. Este es un campo de conocimiento en expansión, y en unos años cambiará la manera de abordar ciertas enfermedades. No es un proceso fácil: hace falta financiación, nuevos estudios y trabajar en colaboración con otros centros expertos, pero es posible.