Sant Joan de Déu y Fundación Columbus lanzan un proyecto para acelerar terapias avanzadas en enfermedades ultrarraras

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona y la Fundación Columbus han iniciado una colaboración estratégica para impulsar el desarrollo de terapias avanzadas en enfermedades ultrarraras y facilitar el acceso de pacientes pediátricos europeos a opciones terapéuticas con potencial transformador.

La alianza se iniciará con tres programas dedicados a las enfermedades SPG50, CLN7 y CMT4J, con el objetivo de construir un modelo sostenible y replicable para patologías con alta necesidad médica y escaso o nulo interés comercial. En este marco, Sant Joan de Déu atenderá y tratará a los pacientes pediátricos europeos afectados, mientras que la Fundación Columbus coordinará, en colaboración con la empresa estadounidense Elpida Therapeutics, que opera como organización sin ánimo de lucro, los ámbitos de desarrollo clínico, estrategia regulatoria y producción necesarios para avanzar hacia terapias registrables.

Miquel Pons, subgerente del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, destaca: “tenemos un compromiso histórico con los niños y niñas y con la innovación clínica. Esta colaboración refuerza nuestra capacidad para administrar y seguir terapias avanzadas y para contribuir a un desarrollo terapéutico riguroso y centrado en el paciente”.

Una plataforma escalable

Desde la Fundación Columbus se anticipa un salto tangible en 2026-2027 en la atracción y el desarrollo de terapias para niños y niñas con enfermedades ultrarraras, apoyado en nuevas capacidades de administración y seguimiento clínico en el Hospital y en la consolidación de un modelo de trabajo que haga estos proyectos viables y escalables.

En patologías muy infrecuentes, el factor crítico no es solo la ciencia, sino la coordinación de todos los elementos: identificación de pacientes, gobernanza clínica, fabricación y control de calidad, interacción con reguladores y organización del acceso en red. Esta colaboración nace precisamente para cubrir ese vacío y convertir oportunidades terapéuticas reales en tratamientos administrados.

Desde los Estados Unidos, Terry Pirovolakis, fundador y CEO de Elpida Therapeutics, afirma: “Este acuerdo representa el tipo de cooperación transatlántica que se necesita para convertir ciencia puntera en terapias reales, con una estrategia clínica, regulatoria y de fabricación alineada desde el inicio”.

La colaboración arranca con tres programas de enfermedades ultrarraras (SPG50, CLN7 y CMT4J) y continuará con otros programas, como el de la enfermedad rara CTNNB1, en colaboración con la CTNNB1 Foundation en Eslovenia y la Asociación Española de CTNNB1.

Un modelo sostenible

El objetivo conjunto es que el desarrollo de terapias para enfermedades ultrarraras sea viable a largo plazo, no solo para estas indicaciones, sino como plataforma para muchas otras patologías que hoy permanecen sin un programa de desarrollo factible.

Para materializar estas oportunidades en tratamientos administrados, Sant Joan de Déu y la Fundación Columbus están estructurando un plan de financiación 2026-2027 orientado a cubrir costes clínicos y de monitorización, habilitar lotes de producción cuando sea necesario y asegurar la capacidad de coordinación clínica, regulatoria y de calidad. Con ello, ambas entidades aspiran a consolidar un modelo que combine excelencia clínica, sostenibilidad económica y cooperación internacional al servicio de los pacientes pediátricos con enfermedades ultrarraras.

“El reto en las enfermedades ultrarraras no es solo científico, es también la sostenibilidad del desarrollo. Con esta alianza queremos construir un camino que permita llegar a los pacientes y, a la vez, crear un mecanismo que permita financiar los siguientes proyectos”, señala Javier García, fundador y secretario de Fundación Columbus.