“Somos la unidad de ensayos clínicos pediátricos más grande de España y la segunda a nivel europeo”

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona crece y evoluciona hacia una medicina pediátrica especializada y compleja con el foco puesto en las enfermedades raras, el cáncer infantil, entre ellas. En esta línea, las distintas unidades del Hospital también crecen para continuar alineadas con el camino del centro. “Somos la unidad de ensayos clínicos pediátricos más grande de España y según los números que he visto últimamente en el registro europeo, la segunda de Europa en volumen de ensayos clínicos pediátricos activos”, afirma Joana Claverol, jefa de la Unidad de Investigación Clínica de Sant Joan de Déu.

Según detalla Claverol, la unidad cuenta con 220 ensayos clínicos activos con medicamentos y 15 ensayos con dispositivos sanitarios. Además, abarcan más de 30 áreas terapéuticas y cuentan con más de 75 investigadores.

El Servicio de Neurología es el área que más ensayos recoge. Actualmente, entre los dos grandes grupos de esta especialidad que son, el que se centra en las enfermedades neuromusculares y el que se enfoca en las no musculares, suman 80 investigaciones en activo. El Servicio de Oncología cuenta con 60 ensayos. “Muchos de estos vienen del mundo académico, no de la industria, porque el cáncer pediátrico no está en su línea de interés”, destaca Claverol.

Reumatología, Inmunología o Enfermedades Infecciosas son otros de los servicios del Hospital que también están desarrollando ensayos. La jefa de la Unidad de Investigación Clínica puntualiza que “aunque las enfermedades pueden ser menos graves, muchas de ellas son crónicas, con lo cual los nuevos tratamientos pueden impactar en la calidad de vida de los pacientes”.

Marta Cubells, coordinadora asistencial de la Unidad de Investigación Clínica, cuenta que la interacción con tantas unidades del Hospital se explica, en parte, por el aumento de la detección de enfermedades raras. “Vienen a nosotros pacientes con enfermedades que no tienen tratamiento o, los que existen, no les han funcionado. Buscan nuevas terapias, que es lo que estamos haciendo.”

¿Cómo funciona la Unidad?

Un ensayo clínico es un proyecto de investigación experimental para, por ejemplo, testear una molécula que a priori tiene potencial para curar una enfermedad o mejorar los síntomas de una enfermedad crónica, impactando en la calidad de vida de estos pacientes. Para ello, los profesionales de la Unidad de Investigación estudian y monitorizan la evolución de los pacientes que reciben tratamiento con un nuevo medicamento o un producto sanitario.

La Unidad, además de buscar nuevas terapias para los pacientes, es un servicio para los profesionales. Desde Sant Joan de Déu atraemos pacientes, ayudamos a nuestros investigadores cuando quieren desarrollar ensayos y trabajamos con un equipo de más de 50 personas dedicadas al día a día de los ensayos y al acompañamiento de las familias.

Cubells pone en relieve la figura del coordinador de ensayos. “Es la persona encargada del proyecto y el punto de unión entre el investigador principal, el paciente y su familia, y el resto de las áreas del Hospital implicadas en el ensayo.” En este sentido, se trata de un rol fundamental, ya que, según remarca la coordinadora asistencial de la Unidad, “un protocolo de ensayos clínicos es muy encorsetado, todas las tareas hay que hacerlas en un momento exacto y con una ventana de tiempo muy corta. Cuando viene nuestro paciente, todos los actores tienen que estar bien coordinados.”

Sant Joan de Déu cuenta con unos 35 coordinadores que forman equipo con distintos grupos investigadores para llevar a cabo los proyectos.

Catorce años de trayectoria

Ante la falta de ensayos exclusivamente pediátricos - es decir, que no extrapolasen datos de los adultos a los niños -, en 2007 la Comisión Europea decidió regular estas pruebas. Es así como en 2011 el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona crea la Unidad de Investigación Clínica y, desde entonces, no ha parado de crecer. “Empezamos tres y ya somos más de 50 profesionales dedicados a la unidad”, recuerda Joana Claverol.

La jefa de la unidad apunta que el Hospital está apostando firmemente por la investigación a través de, por ejemplo, el proyecto Únicas, que busca nuevos diagnósticos y terapias para las enfermedades raras, o a través de las acciones desarrolladas en el marco del Institut de Recerca Sant Joan de Déu.

El crecimiento de la Unidad presenta distintos retos para los profesionales y manejar la complejidad de cada ensayo es esencial. En esta línea, Cubells afirma que “hay que seguir avanzando en terapias génicas y celulares de la mano de nuevas tecnologías. En este campo hay que innovar y adaptarse para poder dar mejores resultados todavía.” Las profesionales señalan que también es un reto acompañar a las familias que vienen de fuera en todo lo que puedan necesitar.

“Para destacar algunos hitos de lo que hemos conseguido, diría que hay pacientes que hoy no estarían aquí si no fuese por su participación en un ensayo clínico. Es un orgullo ver y vivir en primera persona cómo se ha conseguido cambiar la historia natural de enfermedades que eran devastadoras gracias a estos tratamientos tan revolucionarios”, concluye Joana Claverol.