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Sant Joan de Déu trata con inmunoterapia CAR-T al primer paciente pediátrico de la sanidad pública en España

Tras recibir la terapia CAR-T 19, no hay evidencia de la enfermedad en el paciente, que ha podido retomar su vida con normalidad

25 Abril 2019
La Dra. Susana Rives, hematóloga del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, tiene consulta con el paciente y su familia.
La Dra. Susana Rives, hematóloga del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, tiene consulta con el paciente y su familia.
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El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha tratado con éxito el primer paciente pediátrico que ha recibido la innovadora inmunoterapia CAR-T 19 bajo la cobertura del Sistema Nacional de Salud en España. Se trata de un niño de Alicante de 6 años afectado de una leucemia linfoblástica aguda (LLA) que fue derivado al Área de Oncología de Sant Joan de Déu después de haber sufrido dos recaídas de la enfermedad y haber sido sometido a un trasplante de progenitores hematopoyéticos (trasplante de médula ósea). Después de haber recibido la novedosa terapia, el niño ha regresado a su ciudad y ha podido retomar sus actividades habituales. 

KYMRIAH® (tisagenlecleucel) de Novartis es la primera terapia CAR-T 19 financiada por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social. Es un ejemplo de los nuevos medicamentos que permiten la personalización de los tratamientos oncológicos y, en este caso, del tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda, el tipo de cáncer más frecuente entre el paciente oncológico pediátrico. Afecta a 3 o 4 de cada 100.000 niños.

¿Qué es el CAR-T 19?

El CAR-T 19 es una terapia que capacita al sistema inmunitario del propio paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de manera dirigida. Consiste en realizar una extracción de sangre al paciente mediante aféresis - una técnica que permite separar los componentes de la sangre - para obtener linfocitos T, un tipo de células de su sistema inmunitario. 

Los linfocitos T extraídos son modificados en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que expresen en su superficie el receptor CAR-T, que es capaz de reconocer el antígeno tumoral CD19 presente en leucemias y linfomas de estirpe B. Así, una vez los linfocitos modificados son transferidos de nuevo al paciente, estos son capaces de identificar y destruir específicamente las células cancerígenas. 

Experiencia en la aplicación del tratamiento

Este caso es el primero que financia el Sistema Nacional de Salud para un paciente pediátrico, pero el Hospital Sant Joan de Déu cuenta con una amplia experiencia en la aplicación del tratamiento. Fue uno de los primeros hospitales de Europa que comenzó a trabajar con la terapia CAR-T 19 en el año 2016, el único hospital de España que participó en el ensayo clínico de registro realizado a nivel mundial por Novartis para demostrar su seguridad y efectividad, y uno de los centros que más pacientes aportó. Más del 80% de los niños que recibieron la terapia y que no habían respondido al tratamiento convencional respondieron al CAR-T 19 y el 62% de ellos continúan sin rastro de la enfermedad a los dos años del estudio.

Esta terapia ha sido aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) e incluida recientemente por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social en su cartera de servicios en casos muy concretos: como tratamiento para los pacientes de leucemia que han sufrido al menos una recaída tras un trasplante de médula ósea, o dos o más recaídas después de haber recibido otras terapias sin éxito. Estos grupos de pacientes hasta ahora no tenían otras opciones curativas. Sant Joan de Déu es uno de los tres centros pediátricos que recientemente ha sido acreditado por el Ministerio de Sanidad español para administrar esta terapia en nuestro país.

Sant Joan de Déu, centro de referencia en España en cáncer infantil

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona es el centro que más casos de cáncer infantil atiende en la actualidad en España (y uno de los primeros en Europa): 288 casos nuevos y 61 más por recaídas o segunda opinión en 2018. Para promover e impulsar terapias innovadoras como el CAR-T 19, que aporten una esperanza a los niños con cáncer que hoy no tienen opciones de curación, el Hospital Sant Joan de Déu está impulsando la creación del SJD Pediatric Cancer Center Barcelona, un centro de asistencia e investigación traslacional.

Fruto del trabajo llevado a cabo en los últimos años, los investigadores han comenzado a tratar niños que sufren cánceres de la retina, llamados retinoblastomas, muy agresivos con un tratamiento experimental que busca la curación evitando la pérdida del ojo. También están explorando otros tratamientos de inmunoterapia para un tipo específico de tumor cerebral incurable y llevan a cabo estudios que permiten predecir la agresividad de algunos otros tumores, como el neuroblastoma (tumor sólido extra craneal más frecuente en niños) o el sarcoma de Ewing (tumor óseo). Esta información puede resultar clave para prescribir el tratamiento idóneo en cada caso. 

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Sant Joan de Déu trata con inmunoterapia CAR-T al primer paciente pediátrico de la sanidad pública en España