“Resultats preliminars d’assaigs clínics amb CAR-T apunten a remissions completes d’algunes malalties reumàtiques”

El febrer de 2026, l’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, juntament amb l’ERN RITA, va organitzar una reunió internacional d’experts per definir quins pacients pediàtrics amb malalties autoimmunes sistèmiques pediàtriques podrien ser subsidiaris de tractament amb les teràpies avançades CAR-T.

Es tracta d'un camp que alguns equips internacionals ja han començat a explorar, però que, per a poder analitzar millor els resultats i extreure’n conclusions, és necessari consensuar uns criteris comuns per aquests tractaments. El cap del Servei de Reumatologia Pediàtrica, Jordi Antón, apunta: “si volem comparar resultats i extreure’n conclusions sòlides, és fonamental utilitzar els mateixos paràmetres”.

L’Hospital ha acollit una jornada internacional sobre les teràpies CAR-T en malalties autoimmunes sistèmiques pediàtriques. Què ha impulsat aquesta trobada?

Les teràpies CAR-T s’usen des de fa uns anys en oncologia pediàtrica. Recentment, alguns assaigs amb pacients adults amb malalties autoimmunes sistèmiques han començat a aplicar aquestes teràpies avançades amb resultats prometedors.

En població pediàtrica, hi ha encara menys casos publicats, però mostren igualment molt bons resultats. Això ens va portar a presentar-nos a una beca nacional per impulsar un projecte de recerca clínica amb CAR-T en infants i adolescents.

La jornada ha comptat amb professionals de Sant Joan de Déu i també altres experts d’arreu.

Sí. Quan vam dissenyar l’estudi, vam veure que altres grups internacionals també estaven explorant aquest camp, però no treballàvem sobre uns criteris homogenis d’inclusió, d’exclusió ni de mesures de resultat. Per això, conjuntament amb la European Reference Network RITA, hem organitzat una conferència d’experts per definir aquests criteris en població pediàtrica: quins pacients incloure i com mesurar els resultats.

Aprofitant la trobada, vam organitzar també una reunió internacional presencial i virtual per revisar i analitzar el que s’havia fet fins ara en aquest camp. La veritat és que estem molt contents de l’acollida que va tenir amb especialistes registrats de tot el món, el que mostra l’alt interès que hi ha en el tema.

Si aquestes teràpies s’associen a l’oncologia, com s’explica el pas cap a les malalties reumàtiques?

Perquè l’enfocament és diferent. En oncologia, l’objectiu és eliminar cèl·lules tumorals; en les malalties autoimmunes sistèmiques, el que busquem és “reiniciar” el sistema immunitari. És a dir, eliminar o modificar les cèl·lules implicades en la resposta immune alterada per tal que la malaltia es controli.

En quines malalties es podrien començar a aplicar aquestes teràpies avançades?

Ens plantegem iniciar l’estudi en infants i adolescents amb lupus eritematós sistèmic, dermatomiositis juvenil i esclerodèrmia sistèmica.

Quin és el tractament actual d’aquestes tres malalties?

Actualment, com que l’objectiu principal és controlar la resposta inflamatòria i immune, s’utilitzen corticoides, immunosupressors, inhibidors selectius i fàrmacs biològics,. Són tractaments eficaços en molts casos, però no sempre aconsegueixen un control complet, especialment en les formes més greus.

I què podria aportar la teràpia CAR-T que no aportin els tractaments actuals?

Els resultats preliminars dels assaigs amb CAR-T en adults i en alguns casos pediàtrics apunten fins i tot a remissions completes. És a dir, alguns pacients han pogut controlar totalment la malaltia, aturar-ne l’activitat i, en alguns casos, suspendre la medicació. Això és una gran oportunitat per explorar millors tractaments.

Quins pacients podrien ser candidats a aquestes teràpies?

Com amb qualsevol teràpia nova, primer cal demostrar-ne la seguretat i l’eficàcia. En una primera fase, els candidats serien pacients que hagin fracassat amb les línies habituals de tractament i que presentin formes greus o progressives de la malaltia. Però de confirmar-se la bona repsosta que esperem, podria ser un tractament que es generalitzes a molts altres pacients.

Per què és important consensuar uns protocols i criteris comuns?

Actualment, hi ha grups internacionals que han iniciat projectes amb criteris propis. La qüestió és que, si volem comparar resultats i extreure’n conclusions sòlides, és fonamental utilitzar els mateixos paràmetres. A la reunió hem arribat a un consens que esperem publicar en els mesos vinents.

La beca que us han concedit és per començar un assaig clínic en el camp de les teràpies CAR-T.

Sí. Tenim un assaig clínic propi, conjuntament amb l’Hospital Clínic i dos centres més de l’Estat. És un assaig de fase inicial que es desenvolupa en àmbit hospitalari a la Plataforma de Teràpies Avançades de Sant Joan de Déu. Està orientat sobretot a valorar la seguretat del tractament, però també analitzarem mesures d’eficàcia. Podem cobrir el tractament de 15 pacients i esperem començar a reclutar-los a finals d’aquest any.

Quin impacte podria tenir la validació d’aquest assaig en la qualitat de vida dels pacients?

Si es confirmen els resultats preliminars, podria suposar un avenç molt important, podríem estar davant d’un canvi de paradigma en el maneig de les formes més greus de malalties autoimmunes sistèmiques.

Podria replicar-se aquest model a escala internacional?

Si els resultats dels assaigs de fase inicial confirmen els beneficis observats, la idea és establir xarxes col·laboratives internacionals perquè el tractament es pugui oferir a més pacients. L’objectiu final és que, si es demostra segur i eficaç, les autoritats sanitàries el puguin aprovar com a part del tractament d’aquestes malalties.

I si funciona en aquestes tres malalties, es podria ampliar a d’altres patologies i especialitats?

N'estic convençut. Aquest és un camp de coneixement en expansió, i en uns anys, canviarà la manera d'aproximar-nos a certes malalties. No és un procés fàcil: cal finançament, nous estudis, treballar en col·laboració amb altres centres experts, però és possible.