Sant Joan de Déu i Fundación Columbus llancen un projecte per accelerar les teràpies avançades en malalties ultrarrares

L’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona i la Fundación Columbus han iniciat una col·laboració estratègica per impulsar el desenvolupament de teràpies avançades en malalties ultrarrares i facilitar l’accés de pacients pediàtrics europeus a opcions terapèutiques amb potencial transformador.

L’aliança s’iniciarà amb tres programes dedicats a les malalties SPG50, CLN7 i CMT4J, amb l’objectiu de construir un model sostenible i replicable per a patologies amb alta necessitat mèdica i escàs o nul interès comercial. En aquest marc, l’Hospital Sant Joan de Déu atendrà i tractarà els pacients pediàtrics europeus afectats, mentre que la Fundación Columbus coordinarà, en col·laboració amb l’empresa nord-americana Elpida Therapeutics, que opera com a organització sense ànim de lucre, els àmbits de desenvolupament clínic, estratègia reguladora i producció necessaris per avançar cap a teràpies registrables.

Miquel Pons, subgerent de l’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, destaca: "Tenim un compromís històric amb els infants i amb la innovació clínica. Aquesta col·laboració reforça la nostra capacitat per administrar i fer el seguiment de teràpies avançades i per contribuir a un desenvolupament terapèutic rigorós i centrat en el pacient".

Una plataforma escalable

Des de la Fundación Columbus s’anticipa un salt tangible el 2026-2027 en l’atracció i el desenvolupament de teràpies per a infants amb malalties ultrarrares, recolzat en noves capacitats d’administració i seguiment clínic a l’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona i en la consolidació d’un model de treball que faci aquests projectes viables i escalables.

En patologies molt infreqüents, el factor crític no és només la ciència, sinó la coordinació de tots els elements: identificació de pacients, governança clínica, fabricació i control de qualitat, interacció amb els reguladors i organització de l’accés en xarxa. Aquesta col·laboració neix precisament per cobrir aquest buit i convertir oportunitats terapèutiques reals en tractaments administrats.

Des dels Estats Units, Terry Pirovolakis, fundador i CEO d’Elpida Therapeutics, afirma: "Aquest acord representa el tipus de cooperació transatlàntica que es necessita per convertir ciència capdavantera en teràpies reals, amb una estratègia clínica, reguladora i de fabricació alineada des de l’inici".

La col·laboració arrenca amb tres programes de malalties ultrarrares (SPG50, CLN7 i CMT4J) i continuarà amb altres programes, com el de la malaltia rara CTNNB1, en col·laboració amb la CTNNB1 Foundation a Eslovènia i l’Asociación Española de CTNNB1.

Un model sostenible

L’objectiu conjunt és que el desenvolupament de teràpies per a malalties ultrarrares sigui viable a llarg termini, no només per a aquestes indicacions, sinó com a plataforma per a moltes altres patologies que avui dia no tenen un programa de desenvolupament factible.

Per materialitzar aquestes oportunitats en tractaments administrats, l’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona i la Fundación Columbus estan estructurant un pla de finançament 2026-2027 orientat a cobrir els costos clínics i de monitoratge, habilitar lots de producció quan sigui necessari i assegurar la capacitat de coordinació clínica, reguladora i de qualitat. Amb això, totes dues entitats aspiren a consolidar un model que combini excel·lència clínica, sostenibilitat econòmica i cooperació internacional al servei dels pacients pediàtrics amb malalties ultrarrares.

"El repte en les malalties ultrarrares no és només científic, sinó també la sostenibilitat del desenvolupament. Amb aquesta aliança volem construir un camí que permeti arribar als pacients i, alhora, crear un mecanisme que permeti finançar els projectes següents", assenyala Javier García, fundador i secretari de la Fundación Columbus.