Portal del Pacient
La nostra missió és desenvolupar i produir teràpies avançades, portant la innovació a la pràctica clínica d'una manera sostenible, eficient i equitativa per a pacients pediàtrics amb malalties rares.
La Plataforma de Teràpies Avançades (PTA) de l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona és una instal·lació d'avantguarda de 1.280 m² dissenyada per traslladar la recerca puntera en teràpies avançades a tractaments de qualitat clínica a través dels estàndards més rigorosos i d'alta qualitat.
Tal com va descriure el professor Alain Fischer, pioner en teràpia gènica pediàtrica, "n'hi ha molt poques al món com aquesta", referint-se a la plataforma del nostre hospital després de la seva visita a les instal·lacions el juny de 2025. Aquestes instal·lacions figuren entre les infraestructures hospitalàries de fabricació de teràpies avançades més grans del món.
Què són les teràpies avançades?
Les teràpies avançades o medicaments de teràpia avançada (ATMP, per les seves sigles en anglès) representen un nou paradigma en la medicina moderna, ja que engloben teràpies innovadores d'enginyeria genètica, cel·lular i tissular dissenyades per tractar pacients amb necessitats mèdiques no cobertes de gran rellevància. Aquests tractaments ofereixen esperança i noves oportunitats a infants amb malalties rares i complexes per a les quals no existeixen tractaments alternatius eficaços.
Un exemple destacat és la fabricació de cèl·lules CAR-T, que ha proporcionat amb èxit tractament a pacients amb leucèmia limfoblàstica aguda que no havien respost al tractament convencional.
Per produir medicaments de teràpia avançada, cal seguir les Normes de Correcta Fabricació (GMP, sigles en anglès de Good Manufacturing Practices) per garantir el compliment dels estàndards de fabricació exigits a nivell nacional i internacional. La Plataforma de Sant Joan de Déu compta amb la certificació GMP i l'autorització de l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (ES/102I/24) per a la fabricació de cèl·lules CAR-T destinades a pacients tant pediàtrics com adults.
La producció a Sant Joan de Déu
Des que va obtenir la certificació GMP l'agost de 2024, la Plataforma de Teràpies Avançades ha fabricat el CAR-T ARI0001 per a pacients pediàtrics i adults, ha validat medicaments de teràpia avançada addicionals i ha posat en marxa la fabricació interna sota normes GMP de vectors lentivírics (LVV). A més, l'equip ha crescut significativament, reforçant l'experiència multidisciplinària necessària per donar suport al desenvolupament i la sostenibilitat a llarg termini de les instal·lacions.
La fabricació de medicaments de teràpia avançada per a malalties rares representa un repte científic, tecnològic i econòmic de gran complexitat, a causa de la baixa prevalença, l'infradiagnòstic, el nombre limitat de pacients i els escassos incentius comercials. Traslladar la recerca acadèmica a les aplicacions clíniques requereix experiència multidisciplinària, infraestructures específiques i una inversió financera substancial, la qual cosa posa en risc la sostenibilitat a llarg termini.
A més, la indústria farmacèutica sol deixar de banda les malalties rares a causa de la seva escassa viabilitat comercial, fet que provoca que els pacients afectats no rebin tractaments potencialment curatius.
Autorització de Fabricació i Importació (MIA)
L'objectiu general de la Plataforma de Teràpies Avançades, com a infraestructura acadèmica i hospitalària, és facilitar l'accés d'aquests medicaments als pacients pediàtrics que pateixen malalties rares. La seva activitat s'ha expandit més enllà de la fabricació acadèmica per establir col·laboracions estratègiques amb pimes biotecnològiques que requereixen suport en la fabricació sota normes GMP.
Per aquest motiu, la Plataforma ha obtingut l'Autorització de Fabricació i Importació (MIA, per les seves sigles en anglès). Aquesta acreditació autoritza la instal·lació a fabricar, realitzar controls de qualitat, certificar i alliberar medicaments de teràpia avançada sota condicions GMP per a ús clínic, així com a importar aquests medicaments des de països de dins i fora de la Unió Europea i donar suport a l'exportació per a iniciatives clíniques internacionals, d'acord amb els requisits reguladors nacionals i europeus.
Instal·lacions
La Plataforma de Teràpies Avançades de Sant Joan de Déu té una superfície de 1.280 m² i consta d'una àrea de fabricació GMP, un espai d'R+D preclínic i pre-GMP i una àrea criogènica:
- L'àrea de fabricació GMP, de 400 m², compta amb quatre sales blanques (grau B/C) dissenyades específicament per fabricar diferents tipus de teràpies avançades (cel·lular, gènica i enginyeria de teixits) i vectors lentivirals (LVV). També inclou un laboratori de control de qualitat en procés, un laboratori de microbiologia, vestuaris i una zona d'emmagatzematge, tot això sota condicions ambientals controlades i classificades.
- L'espai d'R+D té 200 m² i disposa de 25 poyates de laboratori, dues sales de cultiu cel·lular, dues sales d'equips i una zona d'emmagatzematge. Està estretament connectat amb l'àrea GMP, la qual cosa proporciona un entorn de desenvolupament de processos que permet un escalat fluid des dels assajos preclínics/pre-GMP fins a la fabricació clínica. A més, acull investigadors del programa GEMDIP, un estudi sobre Malalties per Immunodeficiència en Pediatria de l'Institut de Recerca Sant Joan de Déu. Així mateix, des de 2024, la PTA allotja la start-up biotecnològica Integra Therapeutics sota un contracte de prestació de serveis pel qual la plataforma cedeix l'ús de l'espai d'R+D, els equips i part de l'àrea administrativa.
- La Plataforma compta amb una àrea criogènica de 40 m² per a l'emmagatzematge de medicaments de teràpia avançada, materials biològics i teràpies sensibles sota condicions GMP, amb accés restringit. Aquesta zona d'emmagatzematge criogènic també inclou un espai del biobanc de l'Hospital Sant Joan de Déu.
La Plataforma de Teràpies Avançades disposa d'una àrea administrativa dedicada amb oficines i espais de co-working.
Equip
Els nostres projectes
Assaig clínic de fase primerenca per avaluar la seguretat de la combinació d'immunoteràpia amb cèl·lules dendrítiques pulsades amb lisis tumoral, juntament amb cèl·lules CAR-T dirigides a IL13Rα2, en pacients amb glioma difús intrínsec de tronc (DIPG) de nou diagnòstic.
Assaig clínic de fase II que avalua l'eficàcia i la seguretat de var-cel (ARI-0001) en leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B pediàtrica en primera recaiguda o malaltia refractària.
Assaig clínic nacional i multicèntric de fase Ib, dissenyat com un estudi basket (de cistella) prospectiu, obert, no aleatoritzat i exploratori, per avaluar la seguretat de varnimcabtagene autoleucel (ARI-0001) en malalties autoimmunes sistèmiques pediàtriques (LUp, MDJ, esJS). Aquest projecte va obtenir subvencions competitives de PICI (ISCIII) el 2025.
Assaig clínic internacional de fase II en leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B (LLA-B) pediàtrica en primera recaiguda d'alt risc. Pla d'Investigació Pediàtrica de l'Agència Europea de Medicaments (EMA) per a ARI-0001. El projecte està finançat per la subvenció competitiva ATTRACT i té com a objectiu tractar 70 pacients en cinc països seguint un model descentralitzat de punt d'atenció (Point-of-Care). L'objectiu d'ARI-chALL és fer avançar la teràpia CAR-T ARI-0001 en infants amb LLA en primera recaiguda per obtenir l'aprovació de l'EMA i fer accessible un tractament eficaç que millori la qualitat de vida.
Assaig clínic multicèntric de fase II liderat per l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (IRCCS) de Roma (Itàlia). Aquest estudi està dirigit a pacients pediàtrics i adults joves afectats per leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) de precursors de cèl·lules B CD19+ de molt alt risc (VHR) en primera recaiguda o refractària.
Desenvolupament d'una nova teràpia gènica ex vivo per tractar una immunodeficiència primària rara del complex major d'histocompatibilitat de classe II (MHCII-D). Aquest projecte compta amb les subvencions següents: FIS 2024 de l'ISCIII (Núm. d'expedient: PI24/00424), PERIS (Pla Estratègic de Recerca i Innovació en Salut 2025) de la Generalitat de Catalunya i la beca interna SJD Torrons Vicens-Rac1.
«Coordinació digital d'extrem a extrem i traçabilitat per a programes de teràpia cel·lular i gènica, desenvolupat des de l'interior de l'Hospital Sant Joan de Déu, un dels hospitals pediàtrics acadèmics líders a Europa». Aquest projecte ha estat seleccionat com un dels cinc projectes per a l'edició de 2026 del Programa d'Acceleració i4kids.
"Amb la creació de Plataforma de Teràpies Avançades, tenim les infraestructures per a desenvolupar i fabricar teràpies innovadores i oferir noves esperances terapèutiques als pacients amb malalties extremadament complexes.”
"El nostre compromís és transformar la recerca en teràpies innovadores que ofereixin noves oportunitats als pacients, garantint la màxima qualitat i seguretat en cada pas del procés."
Serveis relacionats
Facilitem la feina dels investigadors i els laboratoris i empreses que necessiten avaluar l'eficàcia de tractaments i productes.
El nostre centre d'activitat és el pacient i les seves necessitats, no només el medicament en si mateix.
Som un centre d'excel·lència nacional i internacional per al tractament i la investigació del càncer infantil.
Som referents en el tractament integral de les malalties reumàtiques pediàtriques.
Diagnostiquem i tractem tot tipus d'al·lèrgies i immunodeficiències primàries i secundàries. Oferim una atenció integral al nen i la seva família.
Som especialistes en el trasplantament de medul·la òssia, sang de cordó umbilical o sang perifèrica en infants.
Aliances i xarxes
La Plataforma forma part de diverses xarxes nacionals i internacionals de teràpies avançades. En l'àmbit català i nacional, treballa amb la xarxa catalana de teràpies avançades promoguda per BIOCAT, i amb els consorcis espanyols CERTERA i RICORS/TERAV+, promoguts respectivament per l'Instituto de Salud Carlos III. També manté una aliança amb el CIEMAT per al projecte de teràpia gènica ex vivo, així com amb la Fundación Jiménez Díaz (FJD).
En l'àmbit europeu, forma part d'un consorci per a la producció de cèl·lules CAR-T en oncohematologia pediàtrica i de diverses iniciatives de medicaments de teràpia avançada (ATMP), entre elles PRECISEU (PeRsonalised medicine Empowerment Connecting Innovation ecoSystems across EUrope), una macroiniciativa de 23 milions d'euros destinada a accelerar l'adopció de la medicina personalitzada i les teràpies avançades.
A més, la Plataforma de Teràpies Avançades es beneficia de la presència de l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona en 21 de les 24 xarxes ERN i en la xarxa d'hospitals pediàtrics ECHO. Així mateix, participa activament en assajos clínics multicèntrics i en iniciatives transfrontereres, com la xarxa europea de Centres d'Excel·lència en Teràpies Avançades, reforçant la seva posició com a centre de referència europeu.
La construcció d'aquesta infraestructura només ha estat possible gràcies als donants i col·laboradors de les iniciatives de recaptació de fons de l'Hospital, així com al finançament públic i als ajuts competitius de l'Instituto Carlos III i de la Generalitat de Catalunya. Aquestes aliances ens permeten situar-nos a l'avantguarda en el desenvolupament, fabricació i administració clínica de teràpies avançades.
Donants
Subvencions i ajudes públiques
