Què és la immunoteràpia CAR-T 19
El CAR-T 19 és un tractament que es basa en la utilització de les cèl·lules pròpies del pacient per destruir les cèl·lules leucèmiques. Es tracta d’un nou paradigma de teràpia que permet personalitzar el tractament contra la leucèmia limfoblàstica aguda (LLA), el tipus de càncer més comú entre els infants, que n’afecta 4 de cada 100.000 al nostre país. L’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona és el primer centre pediàtric d’Espanya autoritzat per oferir aquesta teràpia, amb la qual ha tractat 30 pacients entre el 2016 i el 2019.
La teràpia de cèl·lules CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell, o receptor d’antigen quimèric de cèl·lules T) consisteix a extreure limfòcits T del pacient (cèl·lules del sistema immunitari) mitjançant l’afèresi, una tècnica que permet la separació dels components de la sang i l’obtenció d’una determinada quantitat de limfòcits, que posteriorment són modificats perquè reconeguin i ataquin les cèl·lules tumorals. Aleshores es tornen a transferir al cos del pacient perquè, després de ser reprogramats, puguin reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses.
Tant les leucèmies com els limfomes que es produeixen per una alteració o malignització dels limfòcits B tenen en comú que expressen una proteïna o antigen en la seva superfície anomenat CD-19. Quan es produeix un càncer, els limfòcits no poden reconèixer l’antigen i, per tant, no poden atacar ni frenar la replicació de cèl·lules canceroses. Gràcies a l’enginyeria genètica és possible reprogramar els limfòcits i introduir-hi informació gènica perquè aquestes cèl·lules expressin en la seva superfície el receptor quimèric o CAR-T que reconeixerà l’antigen tumoral (CD19) i destruirà les cèl·lules malignes.
Per a quins pacients està indicat
Actualment aquesta teràpia està indicada per a pacients pediàtrics i adults joves de fins a 25 anys amb leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) de cèl·lules B refractària amb mal pronòstic. El tractament CAR-T 19 està indicat per a pacients amb leucèmia que han patit almenys una recaiguda després d’un trasplantament o una segona o tercera recaiguda amb altres teràpies. En general, es tracta de pacients que no responen al tractament i que no tenen opcions curatives amb els tractaments convencionals (quimioteràpia i trasplantament de medul·la òssia).
Les nostres xifres
Experiència acumulada en assaigs clínics i tractaments
L’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, especialitzat en pacients pediàtrics, és el primer hospital infantil espanyol acreditat internacionalment per dur a terme aquest tractament en els pacients en què està indicat. Aquest centre ha estat l’únic del país que ha participat en els assaigs clínics previs amb pacients pediàtrics i el que més pacients hi ha aportat (27 des de l’any 2016).
Fins a l’estiu del 2018, el CAR-T només ha estat disponible per a malalts d’Europa a través d’assaigs clínics. Recentment aquest tractament ha estat autoritzat per la European Medicines Agency (EMA) i aprovat per a ús assistencial, de manera que és possible fer-lo servir amb prescripció i no només en el marc dels assaigs clínics.
L’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona també ha superat la inspecció de la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units per poder dur a terme aquest tractament gràcies a l’extens equip multidisciplinari i als equipaments i la tecnologia de què disposa (Unitat d’afèresi, Unitat de trasplantament de progenitors hematopoètics o Unitat de cures intensives pediàtriques, entre d’altres).
Fases del tractament amb CAR-T 19
Afèresi
No cobert per la sanitat pública
Reprogramació cel·lular
No cobert per la sanitat pública
Expansió
No cobert per la sanitat pública
Preparació del pacient
No cobert per la sanitat pública
Infusió
No cobert per la sanitat pública
Atac de les cèl·lules
No cobert per la sanitat pública
Monitoratge
No cobert per la sanitat pública
Seguiment i resultats
No cobert per la sanitat pública
Limfòcits CAR-T: la convergència de tres teràpies avançades
El CAR-T 19 uneix tres tipus de teràpies avançades: la teràpia cel·lular, la immunoteràpia i la teràpia gènica. Es considera una teràpia cel·lular, perquè no es tracta d’un fàrmac, sinó d’un medicament “viu” que s’infon al pacient. Alhora, és una immunoteràpia, perquè les cèl·lules del sistema immunitari de l’infant o l’adolescent són les que lluitaran contra les cèl·lules cancerígenes. I en tercer lloc, es tracta d’una teràpia gènica (una de les primeres aprovades per l’FDA), perquè els limfòcits es modifiquen genèticament per combatre la malaltia.